JaponNouveaux traitements et autorisations
Le Japon accorde une autorisation conditionnelle à la thérapie génique de la DMD délandistrogène moxéparvovec
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
Le ministère japonais de la Santé a autorisé le délandistrogène moxéparvovec pour les enfants atteints de DMD (myopathie de Duchenne), de façon conditionnelle et pour une durée limitée. L'autorisation couvre les enfants de 3 à 8 ans qui peuvent marcher. Les enfants ne doivent pas présenter certains anticorps ni certaines délétions génétiques. L'autorisation est limitée à une durée de 3 ans. L'efficacité et la sécurité à long terme doivent être confirmées par des études après autorisation. Le suivi de tous les patients traités est aussi exigé.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Cette autorisation n'est valable qu'au Japon. Elle couvre un groupe restreint de patients. En Turquie, la disponibilité dépend des procédures de la TİTCK (agence turque du médicament) et de la SGK (sécurité sociale turque).
Source
Chugai Pharmaceutical · page de la source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.