États-UnisNouveaux traitements et autorisations
Aux États-Unis, la thérapie génique de la drépanocytose et de la thalassémie étendue aux enfants de plus de 2 ans
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
L'agence américaine du médicament (FDA) a approuvé le 1er juillet 2026 l'exagamglogène autotemcel pour les enfants de plus de 2 ans. Le traitement était auparavant réservé aux patients de 12 ans et plus. Les cellules souches du patient lui-même sont modifiées avec CRISPR puis lui sont réinjectées. Aucun des 8 enfants atteints de drépanocytose évalués dans l'étude n'a eu de crise grave pendant 12 mois. Dans la thalassémie, 8 enfants sur 9 n'ont pas eu besoin de transfusion pendant 12 mois.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Avant le traitement, une préparation puissante qui vide la moelle osseuse est nécessaire. Ses risques doivent être discutés avec le médecin. En Turquie, l'accès dépend des procédures du TİTCK/SGK (agence turque du médicament / sécurité sociale turque).
Source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Drépanocytose, Thalassémie
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.