États-UnisNouveaux traitements et autorisations
Thalassémie : le mitapivat, pris par la bouche, autorisé aux États-Unis contre l'anémie
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
La FDA a autorisé le mitapivat pour traiter l'anémie chez les adultes atteints d'alpha- ou de bêta-thalassémie. L'autorisation concerne aussi bien les patients dépendants des transfusions que ceux qui ne le sont pas. En raison d'un risque d'atteinte du foie, le médicament porte un avertissement encadré. Il est délivré dans le cadre d'un programme spécial de gestion des risques. Ce programme impose un bilan hépatique toutes les 4 semaines pendant les 6 premiers mois.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
C'est une nouvelle option, prise par la bouche, pour les adultes atteints de thalassémie. Mais une surveillance régulière du foie est indispensable. En Turquie, la disponibilité dépend des procédures du TİTCK (Agence turque du médicament et des dispositifs médicaux) et de la SGK (Sécurité sociale turque).
Source
Pharmacy Times: FDA Approves Milestone Oral Therapy for Adults With Thalassemia, Anemia
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Thalassémie
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.