États-UnisNouveaux traitements et autorisations
Déficit immunitaire LAD-I sévère : le marnetegragene autotemcel approuvé par la FDA
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
La FDA a approuvé le marnetegragene autotemcel pour le déficit d'adhésion leucocytaire de type I sévère. Dans cette maladie, les globules blancs ne fonctionnent pas correctement. Chez l'enfant, elle provoque des infections à répétition qui menacent la vie. Dans ce traitement, les cellules souches du patient lui-même sont corrigées génétiquement. Dans l'étude clinique, neuf patients ont été traités. Chez tous, une correction durable du système immunitaire a été rapportée.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Pour les patients qui n'ont pas de donneur apparenté compatible, une option s'ajoute à la greffe de cellules souches. En Turquie, l'accès dépend des procédures de TİTCK (agence turque du médicament) et de SGK (Sécurité sociale turque).
Source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Déficit d'adhésion leucocytaire de type I (LAD-I)
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.