UENouveaux traitements et autorisations
L'UE autorise la thérapie génique étuvétidigène autotemcel dans le syndrome de Wiskott-Aldrich
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
La Commission européenne a autorisé l'étuvétidigène autotemcel dans le syndrome de Wiskott-Aldrich. Le traitement s'adresse aux patients de 6 mois et plus qui n'ont pas de donneur apparenté compatible. Les cellules souches du patient lui-même sont corrigées en laboratoire, puis lui sont réinjectées une seule fois dans une veine. Chez 27 patients au total, les infections graves sont passées de 2 à 0,12 par an. Les saignements modérés et graves sont aussi passés de 2 à 0,16 par an.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Le traitement est réalisé dans un centre spécialisé et précédé d'un médicament qui vide la moelle osseuse. En Turquie, l'accès dépend des procédures du TİTCK (Agence turque du médicament et des dispositifs médicaux) et de la SGK (Sécurité sociale turque).
Source
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · page de la source
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Syndrome de Wiskott-Aldrich
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.