États-UnisNouveaux traitements et autorisations
Première thérapie génique du syndrome de Wiskott-Aldrich : l'étuvétidigène autotemcel autorisé
Une décision d’une autorité du médicament (FDA, Commission européenne, etc.). L’autorité a examiné les essais cliniques sur lesquels repose le médicament. Pour les autorisations accélérées ou conditionnelles, le bénéfice durable reste à confirmer.
La FDA a autorisé l'étuvétidigène autotemcel dans le syndrome de Wiskott-Aldrich. Le traitement s'adresse aux patients qui ont besoin d'une greffe de cellules souches mais n'ont pas de donneur apparenté compatible. L'autorisation concerne les patients de 6 mois et plus. Les cellules souches sanguines du patient lui-même sont corrigées génétiquement, puis lui sont réinjectées. Les données portant sur 27 patients font état d'une baisse de 93 % des infections graves. Une baisse de 60 % des saignements modérés à graves a également été rapportée.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
Pour les patients sans donneur compatible, une option autre que la greffe est désormais disponible. En Turquie, l'accès dépend des procédures du TİTCK (Agence turque du médicament et des dispositifs médicaux) et de la SGK (Sécurité sociale turque).
Source
FDA: FDA Approves First Gene Therapy Treatment for Wiskott-Aldrich Syndrome
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Syndrome de Wiskott-Aldrich
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.