MondeRecherche et essais cliniques
Venglustat en phase 3 dans les formes tardives de Tay-Sachs et de Sandhoff : aucun bénéfice clinique observé
Une étude publiée dans une revue et examinée par des scientifiques indépendants. Même ainsi, une étude isolée n’est pas concluante : elle doit être reproduite.
Dans un essai de phase 3, 40 adultes ont reçu du venglustat et 19 adultes un placebo. Après deux ans, la substance GM2 dans le liquide céphalorachidien avait diminué de 48 % sous médicament et de 11 % sous placebo. Mais aucune différence n'est apparue au test d'habileté manuelle. Aucun nouveau problème de sécurité n'a été observé.
Qu’est-ce que cela signifie pour les patients et les familles ?
C'est un résultat négatif. La baisse de la substance ne s'est pas traduite à elle seule par un bénéfice pour les patients. Cette information guidera la conception de nouvelles études.
Source
Article scientifique : Venglustat in GM2 gangliosidoses and related disorders: Results of the AMETHIST randomized controlled and basket trials. Genetics in Medicine, 2026. DOI: 10.1016/j.gim.2025.101615 · PubMed 41108138
La page de la source a été consultée et lue le 7 octobre 2026. Synthèse rédigée par la rédaction de Doktorclub et traduite du turc ; elle n’a pas encore été relue par un médecin (un comité scientifique est en cours de constitution).
Cette page est traduite de l’original turc.
Maladie concernée : Maladie de Tay-Sachs, Maladie de Sandhoff
Cette page relate une avancée ; ce n’est pas une recommandation de traitement. C’est votre médecin qui décide si un traitement vous convient.