Maladies rares
Nouveaux traitements, recherche et politiques de santé dans le monde et en Turquie. Chacune avec sa source et son niveau de preuve.
5 actualités
États-UnisRecherche et essais cliniques
De nouveaux résultats d'une thérapie génique expérimentale développée pour le syndrome de Rett ont été annoncés.
MondeRecherche et essais cliniques
Le programme de phase 3 a inclus 196 patients de 22 pays.
InternationalRecherche et essais cliniques
Le sétrusumab, testé dans la maladie des os de verre (ostéogenèse imparfaite), n'a pas atteint son objectif principal dans deux grandes études.
MondeRecherche et essais cliniques
Des résultats concernant la dose élevée d'AMT-130, une thérapie génique expérimentale, ont été annoncés.
États-UnisRecherche et essais cliniques
Le premier patient atteint de granulomatose septique chronique a reçu un traitement expérimental nommé PM359, dans lequel l'erreur génétique a été corrigée par prime editing dans ses propres cellules souches.