Maladies rares
Nouveaux traitements, recherche et politiques de santé dans le monde et en Turquie. Chacune avec sa source et son niveau de preuve.
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États-UnisRecherche et essais cliniques
L'étude STArT, publiée dans le JAMA, a testé l'arginine dans les crises douloureuses de la drépanocytose.
TurquieRecherche et essais cliniques
En Turquie, 14 centres ont étudié ensemble des enfants atteints du syndrome de Sotos et du syndrome de Malan, qui lui ressemble.
TurquieRecherche et essais cliniques
L'université Gazi a examiné les yeux de 27 enfants.
TurquieRecherche et essais cliniques
À Elazığ, à l'université Fırat, on a étudié les dossiers à long terme d'enfants atteints d'agammaglobulinémie liée à l'X (XLA).
États-UnisRecherche et essais cliniques
Aux États-Unis, un traitement à base de ruxolitinib pris par la bouche a été testé chez des enfants atteints de HLH (lymphohistiocytose hémophagocytaire).
FranceRecherche et essais cliniques
En France, la simvastatine a été comparée à un placebo chez des enfants atteints du syndrome de Noonan.
MondeRecherche et essais cliniques
L'étude, menée en Chine sur la NMOSD (maladie du spectre de la neuromyélite optique), a inclus 91 patients porteurs d'anticorps anti-AQP4.
TurquieRecherche et essais cliniques
À la faculté de médecine d'Istanbul, 14 enfants ont été étudiés.
EuropeRecherche et essais cliniques
Dans sept pays européens, 58 patients de 34 centres ont été suivis.
MondeRecherche et essais cliniques
Une hormone de croissance à injecter une fois par semaine a été testée chez des filles atteintes du syndrome de Turner.
États-UnisRecherche et essais cliniques
Les troubles de la parole et du langage sont fréquents dans la galactosémie.
EuropeRecherche et essais cliniques
En Belgique, 30 adultes atteints de DM1 et 30 personnes en bonne santé ont été suivis pendant deux ans.
TurquieRecherche et essais cliniques
Dans un centre de chirurgie pédiatrique d'Ankara, 91 patients atteints de la maladie de Hirschsprung ont été étudiés.
MondeRecherche et essais cliniques
L'étude a inclus 687 adultes atteints d'HTAP (hypertension artérielle pulmonaire).
ChineRecherche et essais cliniques
En Chine, 6 enfants atteints de la maladie de Pompe à début infantile ont reçu une dose unique de thérapie génique.
États-UnisRecherche et essais cliniques
Chez 175 personnes atteintes du syndrome de Prader-Willi, la carbétocine en spray nasal a été comparée à un placebo.
MondeRecherche et essais cliniques
26 adultes atteints de la maladie de Kennedy ont été suivis par IRM des muscles du corps entier tous les six mois, pendant 18 mois au plus.
MondeRecherche et essais cliniques
L'étude sur l'ampréloxétine a inclus 73 personnes atteintes d'AMS (atrophie multisystématisée) dont la tension baisse quand elles se lèvent.
EuropeRecherche et essais cliniques
Les dossiers sur 20 ans de 130 patients atteints de PAP (protéinose alvéolaire pulmonaire) venant de trois pays ont été comparés.
Royaume-Uni et EuropeRecherche et essais cliniques
L'étude TOPaZ, publiée dans le JAMA, a testé l'association de deux médicaments chez des adultes atteints d'ostéogenèse imparfaite (maladie des os de verre).