Ritka betegségek
Új kezelések, kutatások és egészségpolitika a világból és Törökországból. Mindegyik forrással és bizonyítéki szinttel.
203 hír · 4/11. oldal
NemzetköziKutatások és klinikai vizsgálatok
Az NEJM-ben megjelent HAELO-vizsgálat a lonvoguran ziclumerant vizsgálta herediter angioödémában (HAE).
KínaKutatások és klinikai vizsgálatok
Kínában 12 beteg (5–18 évesek) egyik szemébe adtak génterápiát.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
A Gaziantepi Városi Kórház 27 gyermeket vizsgált meg.
NemzetköziKutatások és klinikai vizsgálatok
Nyolc szakorvos útmutatót dolgozott ki a juharszirup-betegség (MSUD) hirtelen rohamainak ellátására.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
A vizsgálatot 25 országban, 321 közepesen súlyos vagy súlyos lupusos (SLE) beteg bevonásával végezték.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Két isztambuli központ 50, GA1-gyel (glutársav-acidúriával) diagnosztizált gyermek adatait tekintette át.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Az isztambuli Cerrahpaşa Orvosi Karon 6, enyhe lefolyású 1-es típusú citrullinémiával diagnosztizált gyermeket követtek hosszú ideig.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Az Ege Egyetemen 2004 és 2024 között gondozott 39 aplasztikus anaemiás gyermek adatait vizsgálták.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Törökországban 6 központban 76 beteget vizsgáltak meg.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Egy isztambuli gyermeksürgősségi osztályon 2016 és 2025 között történt felvételeket vizsgálták.
EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
Egy európai vizsgálatban CIDP-s betegek IVIg mellett nagy dózisú szteroidot vagy placebót kaptak.
IzraelKutatások és klinikai vizsgálatok
Izraelben 14, szorongás vagy depresszió miatt gyógyszert szedő, Williams-szindrómás ember adatait tekintették át.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Choroideraemiában a szembe adott génterápiát vizsgáló 11 tanulmányt elemeztek együttesen.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Törökországban 15 központ 963 FMF-es gyermekének adatait vizsgálták.
NemzetköziKutatások és klinikai vizsgálatok
Megjelentek a bőr alá adott denecimiggel hemofília A-ban végzett, 3-as fázisú vizsgálat eredményei.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Megjelentek az olipudáz alfa enzimpótló kezelés végső eredményei savi szfingomielináz-hiányban (ASMD) szenvedő felnőtteknél.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
A Çukurova Egyetemen végtagövi izomdisztrófiában (LGMD) szenvedő gyermekek adatait tekintették át.
NemzetköziKutatások és klinikai vizsgálatok
A The Lancetben megjelent NIMBLE-vizsgálat a cemdisirant vizsgálta myasthenia gravisban.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Alagille-szindrómás gyermekeknél a bőrben kialakuló zsírlerakódásokat (xanthomákat) vizsgálták.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Ausztráliában 6, előrehaladott retinitis pigmentosában (RP) szenvedő ember 12 szemébe juttattak gyógyszert injekcióval.