Malattie rare
Nuove terapie, ricerca e politiche sanitarie dal mondo e dalla Turchia. Ognuna con la sua fonte e il suo livello di evidenza.
45 aggiornamenti · pagina 3/3
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
La FDA ha approvato il revakinagene taroretcel per la teleangectasia maculare di tipo 2 (MacTel).
UENuove terapie e approvazioni
La Commissione europea ha approvato l'eplontersen.
UENuove terapie e approvazioni
L'UE ha concesso l'approvazione condizionata al belzutifan, da assumere per bocca.
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
L'agenzia statunitense dei medicinali (FDA) ha approvato il mirdametinib, da assumere per bocca, nei pazienti con NF1.
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
L'agenzia statunitense dei medicinali ha approvato il 13 dicembre 2024 il medicinale crinecerfont per la CAH (iperplasia surrenalica congenita) classica.