ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de Wiskott-Aldrich sendromu için gen tedavisi etuvetidigen autotemsel onaylandı
Bir ilaç otoritesinin (FDA, Avrupa Komisyonu vb.) kararı. Otorite, ilacın dayandığı klinik çalışmaları incelemiştir. Hızlandırılmış veya koşullu onaylarda kalıcı fayda henüz doğrulanmaktadır.
Avrupa Komisyonu, Wiskott-Aldrich sendromu için etuvetidigen autotemsele onay verdi. Tedavi, uygun akraba vericisi olmayan 6 aylık ve üstü hastalar içindir. Hastanın kendi kök hücreleri laboratuvarda düzeltilir ve damardan bir kez geri verilir. Toplam 27 hastada ağır enfeksiyonlar yılda 2'den 0,12'ye düştü. Orta ve ağır kanamalar da yılda 2'den 0,16'ya indi.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Tedavi uzman merkezde yapılır ve öncesinde kemik iliğini boşaltan bir ilaç verilir. Türkiye'de erişim TİTCK/SGK süreçlerine bağlıdır.
Kaynak
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · kaynak sayfası
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Wiskott-Aldrich sendromu
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.