ABDYeni tedavi ve onaylar
Wiskott-Aldrich sendromu için ilk gen tedavisi etuvetidigen autotemsel onaylandı
Bir ilaç otoritesinin (FDA, Avrupa Komisyonu vb.) kararı. Otorite, ilacın dayandığı klinik çalışmaları incelemiştir. Hızlandırılmış veya koşullu onaylarda kalıcı fayda henüz doğrulanmaktadır.
FDA, Wiskott-Aldrich sendromu için etuvetidigen autotemseli onayladı. Tedavi, kök hücre nakli gereken ama uygun akraba vericisi bulunmayan hastalar için. Onay, 6 aylık ve üzeri hastaları kapsıyor. Hastanın kendi kan kök hücreleri genetik olarak düzeltilip geri veriliyor. 27 hastalık verilerde ağır enfeksiyonlarda %93 azalma bildirildi. Orta-ağır kanamalarda ise %60 azalma bildirildi.
Hastalar ve aileler için ne anlama geliyor?
Uygun vericisi olmayan hastalar için nakil dışında bir seçenek doğdu. Türkiye'de erişim TİTCK/SGK süreçlerine bağlıdır.
Kaynak
FDA: FDA Approves First Gene Therapy Treatment for Wiskott-Aldrich Syndrome
Kaynak sayfası 7 Ekim 2026 tarihinde açılıp okundu. Özet Doktorclub editörlüğünce hazırlandı; henüz hekim incelemesinden geçmedi (Bilim Kurulu oluşturuluyor).
İlgili hastalık: Wiskott-Aldrich sendromu
Bu sayfa bir gelişmeyi aktarır, tedavi önerisi değildir. Bir tedavinin size uygun olup olmadığına hekiminiz karar verir.