ABYeni tedavi ve onaylar
AB'de diğer tedavilere yanıt vermeyen erişkin İTP için ağızdan alınan rilzabrutinib onaylandı
Avrupa Komisyonu 22 Aralık 2025'te rilzabrutinibe onay verdi.
Kan ve bağışıklık sistemi hastalıkları
Bağışıklık sisteminin kan pulcuklarını yıktığı bir kan hastalığı. Bu küçük hücrelere trombosit denir. Sayıları düşer, kolay morarma ve kanama olur.
Türkiye'de Ulusal Yenidoğan Tarama Programı'nın (topuk kanı) panelinde yer almıyor. Kaynak
Orphanet'te bu hastalık için acil servis hekimlerine yönelik bir kılavuz var (dil: Fransızca, İspanyolca). Orphanet'te görün
Bu hastalık için takip, “Kan ve bağışıklık sistemi hastalıkları” grubu üzerinden yapılır.
Bağışıklık sistemi yanlışlıkla trombositlere karşı antikor yapar. Trombositler, kanın pıhtılaşmasına yardım eden küçük hücrelerdir. Antikor taşıyan trombositler daha çok dalakta yıkılır. Sayıları düşünce kolay morarma ve kanama olur. Çocuklarda çoğu zaman bir virüs enfeksiyonundan sonra başlar.
Belirtiler çoğu zaman cilt ve ağızda görülür. Trombosit sayısı düştükçe kanama riski artar.
Tam kan sayımıyla trombosit sayısına bakılır. Kan yaymasında hücreler mikroskopla incelenir. Tanı için düşük trombositin başka nedenleri dışlanır. Gerekirse kemik iliği incelemesi yapılır.
Çocukların çoğunda hastalık bir yıl içinde kendiliğinden düzelir. Bu yüzden çocuklarda çoğu zaman yakın izlem yeterlidir. Gerekirse bağışıklığı baskılayan ilaçlar ya da damardan antikor tedavisi verilir. Trombosit yapımını artıran ilaçlar da önemli bir seçenektir. Bazı kişilerde dalağın alınması gündeme gelebilir. Kanamayı artırabilen bazı ağrı kesiciler önerilmez. Hangi tedavinin uygun olduğuna hastalığı izleyen hekim karar verir.
İTP kalıtsal bir hastalık değildir. Bağışıklık sisteminin kendi hücrelerine saldırmasıyla ortaya çıkar. Ailede genellikle başka hasta olmaz. Ailede birden çok kişide trombosit düşüklüğü varsa doğuştan bir trombosit hastalığı da düşünülür. Bu durumda genetik danışmanlık yol gösterebilir.
Kaynak: MedlinePlus: Immune thrombocytopenic purpura (ITP) · NORD: Immune Thrombocytopenia
Bu bilgiler Orphanet ve MedlinePlus kayıtlarından aktarılmıştır (son kontrol: 7 Ekim 2026). Sıklık değerleri yaklaşık aralıklardır.
Bu hastalıkla ya da hastalık grubuyla ilgilenen, kâr amacı gütmeyen hasta ve aile kuruluşları. Bağlantılar bilgi içindir; Doktorclub bu kuruluşlarla bağlı değildir ve onları önermez.
Bu hastalığa özel bir hasta derneği bulamadık.
Tüm nadir hastalıklar için: Nadir Hastalıklar Federasyonu
Doktorclub tanı koymaz, tedavi önermez ve hastane ya da hekim yönlendirmesi yapmaz. Bu sayfalar, hekiminizle konuşmanıza yardımcı olmak içindir.
ABYeni tedavi ve onaylar
Avrupa Komisyonu 22 Aralık 2025'te rilzabrutinibe onay verdi.
Klinik çalışma, yeni bir tedavinin gönüllü hastalarda güvenli olup olmadığını ve işe yarayıp yaramadığını kurallara bağlı biçimde araştırır. Çoğu çalışma belirli yaş, genetik değişiklik ve sağlık koşulları arar. Katılım gönüllüdür.
Hekiminize sorabilecekleriniz
ClinicalTrials.gov'da bu hastalık için 118 etkin girişimsel çalışma kayıtlı. 77 tanesi şu an katılımcı alıyor; 11 tanesinin Türkiye'de merkezi var. Son kontrol: 7 Ekim 2026.
Öne çıkan kayıtlar (Türkiye'de merkezi olanlar önce). Çalışma adları kayıttaki özgün hâliyle (İngilizce):
İleri aşama: etkisi büyük bir grupta karşılaştırılıyor · Faz 3 · araştırma aşamasında (deneysel)Katılımcı alıyorTürkiye'de merkez varNCT06722235
İleri aşama: etkisi büyük bir grupta karşılaştırılıyor · Faz 3 · araştırma aşamasında (deneysel)Katılımcı alıyorTürkiye'de merkez varNCT07059000
İleri aşama: etkisi büyük bir grupta karşılaştırılıyor · Faz 3 · araştırma aşamasında (deneysel)Katılımcı alıyorTürkiye'de merkez varNCT06948318
Erken aşama: güvenlik ve doz deneniyor · Faz 1 · araştırma aşamasında (deneysel)Katılımcı alıyorTürkiye'de merkez varNCT06371417
Orta aşama: etkisi küçük bir grupta deneniyor · Faz 2 · araştırma aşamasında (deneysel)Katılımcı alıyorTürkiye'de merkez varNCT07039422
Tüm çalışmaları ClinicalTrials.gov'da görün · Klinik çalışmalara katılmak
KüreselSağlık politikası
Uluslararası Çocuk Nefrolojisi Derneği, çocuklarda atipik HÜS için tanı ve tedavi önerilerini yayımladı.
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Araştırmacılar büyük bir ilaç çalışmasının verilerini yeniden inceledi.
TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
Türkiye'de 18 merkezde 104 PNH hastası ile yüz yüze anket yapıldı.
Bu kodlar hastalığı uluslararası sınıflamalarda ve veri tabanlarında tanımlar. Hekiminizle konuşurken ya da güvenilir kaynak ararken işinize yarayabilir.
Orphanet kodu: ORPHA:3002 · ICD-11 3B64.10
Kodlar 7 Ekim 2026 tarihinde WHO ICD-11 ve Orphanet kayıtlarıyla karşılaştırıldı.
Bu sayfa genel bilgi verir; tanının ve tedavinin yerini tutmaz. Belirtiler, tanı ve tedavi için hekiminize danışın.