Coreia do SulInvestigação e ensaios clínicos
86 doentes com LAM na Coreia do Sul: a função pulmonar está geralmente preservada no diagnóstico
Na Coreia do Sul, foram estudadas 86 mulheres com LAM de 20 centros.
Publicação revista por paresLAM
Doenças raras
Novidades
Novos tratamentos, investigação e política de saúde do mundo e da Turquia. Cada uma com a sua fonte e o seu nível de evidência.
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TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Crianças com DCP no Hacettepe: valores respiratórios mais baixos quando a Pseudomonas se instala no pulmão
A Universidade Hacettepe analisou os registos de 290 doentes com DCP.
Publicação revista por paresDCP
InternacionalInvestigação e ensaios clínicos
ELA: inibidor de RIPK1 experimental, tomado por via oral, não mostrou benefício num ensaio de fase 2
O estudo HIMALAYA, publicado na The Lancet Neurology, analisou na ELA um medicamento experimental.
Publicação revista por paresELA
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Na FOP, o garetosmab reduziu claramente a formação de osso novo num ensaio de fase 3
Participaram no ensaio 63 adultos de 16 países.
Publicação revista por paresFOP
InternacionalInvestigação e ensaios clínicos
Síndrome de Hunter: irmãos que começaram a terapia enzimática em bebés evoluíram melhor
Foram comparados os registos de 19 pares de irmãos com síndrome de Hunter.
Publicação revista por paresMPS II
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Guillain-Barré após a COVID-19 em Istambul: a forma que afeta a bainha dos nervos foi mais frequente
Num estudo multicêntrico realizado em Istambul, foram comparados doentes com síndrome de Guillain-Barré.
Publicação revista por paresGuillain-Barré
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Criado um modelo que prevê o risco de recaída a 2 anos na vasculite associada a ANCA
Os investigadores voltaram a analisar os dados de um grande estudo de medicamentos.
Publicação revista por paresGPA (Wegener)
ChinaInvestigação e ensaios clínicos
DL-3-n-butilftalida oral na SCA3 mostrou uma pequena diferença na pontuação de ataxia num estudo com placebo
Na China, realizou-se um estudo controlado por placebo, com a duração de um ano, em doentes com SCA3.
Publicação revista por paresSCA3
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Em Bursa, foi estudada a passagem de jovens com HSC do pediatra para o médico de adultos
Na Universidade Uludağ de Bursa, foi estudada a passagem de 29 jovens com HSC (hiperplasia suprarrenal congénita) do pediatra para o médico de adultos.
Publicação revista por paresHCSR
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Na Turquia, mais de um terço de 104 doentes com HPN tratados com eculizumab referiram cansaço grave
Na Turquia, foi feito um inquérito presencial a 104 doentes com HPN em 18 centros.
Publicação revista por paresHPN
MundialInvestigação e ensaios clínicos
No pénfigo, o efgartigimod subcutâneo não trouxe benefício adicional aos corticoides num ensaio de fase 3
Participaram no ensaio 222 adultos com pénfigo moderado a grave.
Publicação revista por paresPénfigo vulgar
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Enzima ADAMTS13 recombinante na PTT congénita: publicados os resultados finais do estudo de fase 3
Participaram no estudo 48 pessoas com PTT congénita, com idades entre os 3 e os 68 anos.
Publicação revista por paresPTT
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Na narcolepsia tipo 1, o oveporexton oral aumentou o estado de vigília em dois ensaios de fase 3
Os dois ensaios de fase 3 incluíram, no total, 273 pessoas.
Publicação revista por paresNarcolepsia tipo 1
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
200 doentes com sarcoidose pulmonar em fase inicial em Istambul: a doença reativou-se em cerca de um quinto
A Universidade Koç seguiu durante até 15 anos 200 doentes com diagnóstico confirmado por biópsia.
Publicação revista por paresSarcoidose
EUAInvestigação e ensaios clínicos
Gildeuretinol oral na doença de Stargardt: num estudo de dois anos, o crescimento da lesão no fundo do olho abrandou ligeiramente
Nos EUA, foi realizado em 7 centros um estudo de dois anos com placebo.
Publicação revista por paresStargardt
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
40 bebés com espasmos infantis em Ancara: corticoide oral e ACTH deram resultados semelhantes
A Universidade Gazi estudou 40 bebés com espasmos infantis.
Publicação revista por paresSíndrome de West
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Em Ancara, foram detetados achados na RM cerebral de mais de metade das crianças com síndrome de Noonan
A Universidade de Ancara analisou as RM cerebrais de crianças com síndrome de Noonan.
Publicação revista por paresNoonan
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Estudo internacional que acompanha a evolução da síndrome de Leigh publicou os dados dos primeiros 74 doentes
Pessoas com síndrome de Leigh estão a ser seguidas regularmente em cinco centros, a cada 3 a 6 meses.
Publicação revista por paresSíndrome de Leigh
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
95 adultos com CVID em Konya: um terço tem uma doença das glândulas hormonais
Foram estudados 95 adultos com CVID seguidos em Konya.
Publicação revista por paresIDCV
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Síndrome miasténica congénita em 133 crianças de 28 centros na Turquia: o diagnóstico atrasa em média 2 anos
Na Turquia, foram estudadas 133 crianças de 28 centros.
Publicação revista por paresMiastenia congénita