USANeue Behandlungen und Zulassungen
Erste Gentherapie beim Wiskott-Aldrich-Syndrom: Etuvetidigen-Autotemcel zugelassen
Eine Entscheidung einer Arzneimittelbehörde (FDA, Europäische Kommission usw.). Die Behörde hat die zugrunde liegenden klinischen Studien geprüft. Bei beschleunigten oder bedingten Zulassungen wird der dauerhafte Nutzen noch bestätigt.
Die FDA hat Etuvetidigen-Autotemcel für das Wiskott-Aldrich-Syndrom zugelassen. Die Behandlung ist für Patientinnen und Patienten bestimmt, die eine Stammzelltransplantation benötigen, aber keinen passenden verwandten Spender haben. Die Zulassung gilt für Patientinnen und Patienten ab 6 Monaten. Die eigenen Blutstammzellen werden genetisch korrigiert und anschließend zurückgegeben. In Daten von 27 Patientinnen und Patienten wurde ein Rückgang schwerer Infektionen um 93 % berichtet. Bei mittelschweren bis schweren Blutungen wurde ein Rückgang um 60 % berichtet.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Für Patientinnen und Patienten ohne passenden Spender gibt es nun eine Alternative zur Transplantation. Der Zugang in der Türkei hängt von den Verfahren der TİTCK (türkische Arzneimittel- und Medizinprodukteagentur) und der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) ab.
Quelle
FDA: FDA Approves First Gene Therapy Treatment for Wiskott-Aldrich Syndrome
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Wiskott-Aldrich-Syndrom
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.