EUNeue Behandlungen und Zulassungen
EU lässt die Gentherapie Etuvetidigen-Autotemcel beim Wiskott-Aldrich-Syndrom zu
Eine Entscheidung einer Arzneimittelbehörde (FDA, Europäische Kommission usw.). Die Behörde hat die zugrunde liegenden klinischen Studien geprüft. Bei beschleunigten oder bedingten Zulassungen wird der dauerhafte Nutzen noch bestätigt.
Die Europäische Kommission hat Etuvetidigen-Autotemcel für das Wiskott-Aldrich-Syndrom zugelassen. Die Behandlung ist für Patientinnen und Patienten ab 6 Monaten bestimmt, für die kein passender verwandter Spender zur Verfügung steht. Die eigenen Stammzellen werden im Labor korrigiert und einmalig über eine Vene zurückgegeben. Bei insgesamt 27 Patientinnen und Patienten sanken schwere Infektionen von 2 auf 0,12 pro Jahr. Mittelschwere und schwere Blutungen gingen ebenfalls von 2 auf 0,16 pro Jahr zurück.
Was bedeutet das für Patientinnen, Patienten und Familien?
Die Behandlung erfolgt in einem spezialisierten Zentrum; vorher wird ein Arzneimittel gegeben, das das Knochenmark leert. Der Zugang in der Türkei hängt von den Verfahren der TİTCK (türkische Arzneimittel- und Medizinprodukteagentur) und der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) ab.
Quelle
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) · Quellseite
Die Quellseite wurde am 7. Oktober 2026 geöffnet und gelesen. Zusammenfassung der Doktorclub-Redaktion, aus dem Türkischen übersetzt; noch nicht ärztlich geprüft (ein wissenschaftlicher Beirat wird aufgebaut).
Diese Seite ist aus dem türkischen Original übersetzt.
Zugehörige Erkrankung: Wiskott-Aldrich-Syndrom
Diese Seite berichtet über eine Entwicklung und ist keine Behandlungsempfehlung. Ob eine Behandlung für Sie geeignet ist, entscheidet Ihre Ärztin oder Ihr Arzt.