Seltene Erkrankungen
Neue Behandlungen, Forschung und Gesundheitspolitik aus aller Welt und aus der Türkei – jeweils mit Quelle und Evidenzstufe.
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TürkeiForschung und klinische Studien
Forschende in Izmir stellten aus Zellen von Menschen mit Aniridie kleine Hornhautmodelle her.
WeltweitForschung und klinische Studien
Mit 25 Kindern mit schwerem Von-Willebrand-Syndrom wurde eine Phase-3-Studie durchgeführt.
USAForschung und klinische Studien
In den USA wurde Bitopertin bei 15 Erwachsenen mit DBA getestet, die nicht auf Kortison ansprachen.
TürkeiForschung und klinische Studien
An der Marmara-Universität wurden zwischen 2011 und 2025 bei 6 Betroffenen unter 18 Jahren 7 Operationen durchgeführt.
EuropaForschung und klinische Studien
In Frankreich erhielten sechs Patientinnen und Patienten mit AADC-Mangel eine Gentherapie in beide Seiten des Gehirns.
TürkeiForschung und klinische Studien
Kindernephrologinnen und Kindernephrologen in der Türkei haben in einem nationalen Register Kinder mit primärer Hyperoxalurie untersucht.
TürkeiForschung und klinische Studien
An der Medizinischen Fakultät Istanbul wurden 134 Erwachsene mit Phenylketonurie untersucht, die dort betreut werden.
ÖsterreichForschung und klinische Studien
In Wien wurden 17 Erwachsene mit Friedreich-Ataxie, die eine Behandlung mit Omaveloxolon begannen, ein Jahr lang beobachtet.
WeltweitForschung und klinische Studien
An der Studie nahmen 114 Kinder im Alter von 3 bis 17 Jahren teil.
EuropaForschung und klinische Studien
In sieben Ländern wurden Patientinnen und Patienten aus 11 Zentren mit genetisch gesicherter primärer ziliärer Dyskinesie ein Jahr lang beobachtet.
USAForschung und klinische Studien
In den USA wurde die Ernährung von 40 Menschen mit LCHAD-Mangel im Abstand von zwei Jahren untersucht.
TürkeiForschung und klinische Studien
In Istanbul wurden 14 Menschen mit MPS, die eine Enzymersatztherapie erhielten, zwei Jahre lang begleitet.
TürkeiForschung und klinische Studien
In der Türkei wurde der Wechsel junger Menschen mit DMD (Muskeldystrophie Duchenne) von der Kinderneurologie in die Erwachsenenneurologie untersucht.
SchwedenForschung und klinische Studien
In Schweden wurden alle Menschen untersucht, bei denen eine peroxisomale Erkrankung diagnostiziert worden war.
WeltweitForschung und klinische Studien
Forschende aus Spanien durchsuchten 169 Veröffentlichungen zu Progerie und ähnlichen Erkrankungen.
USAForschung und klinische Studien
In den USA nahmen 12 Erwachsene mit Becker-Muskeldystrophie das experimentelle Medikament Sevasemten 24 Monate lang ein.
TürkeiForschung und klinische Studien
Am Ümraniye-Ausbildungs- und Forschungskrankenhaus wurden 70 Erwachsene untersucht, die zwischen 2015 und 2025 betreut wurden.
InternationalForschung und klinische Studien
Die im NEJM veröffentlichte HAELO-Studie untersuchte Lonvoguran Ziclumeran beim hereditären Angioödem.
ChinaForschung und klinische Studien
In China erhielten 12 Patientinnen und Patienten im Alter von 5 bis 18 Jahren eine Gentherapie in ein Auge.
TürkeiForschung und klinische Studien
Am Stadtkrankenhaus Gaziantep wurden 27 Kinder untersucht.