Seltene Erkrankungen
Neue Behandlungen, Forschung und Gesundheitspolitik aus aller Welt und aus der Türkei – jeweils mit Quelle und Evidenzstufe.
15 Meldungen
TürkeiSGK und Kostenübernahme
Ein Medikament, das bei einer seltenen Erkrankung des Sehnervs eingesetzt wird, wurde in die Kostenerstattung aufgenommen.
EUGesundheitspolitik
Der Ausschuss für öffentliche Gesundheit des Europäischen Parlaments hat mit 33 Stimmen einen Bericht angenommen, der die Europäische Kommission zu einem Aktionsplan für seltene Erkrankungen auffordert.
TürkeiSGK und Kostenübernahme
Die Anwendungs- und Erstattungskriterien für Nusinersen und Risdiplam in der SMA-Behandlung wurden neu geregelt.
EUGesundheitspolitik
Die 13. Europäische Konferenz zu seltenen Erkrankungen und Orphan-Arzneimitteln (ECRD), die am 3.–4. Juni 2026 in Prag stattfand, sprach sich gemeinsam für einen EU-weit koordinierten Aktionsplan aus.
WeltweitGesundheitspolitik
Der Tag der seltenen Erkrankungen am 28. Februar 2026 wurde unter der Koordination von EURORDIS mit dem Motto „Mehr, als Sie sich vorstellen können“ begangen.
USAGesundheitspolitik
Leitende Vertreter der FDA haben im NEJM einen Zulassungsweg namens „plausibler Mechanismus“ für individuell zugeschnittene Therapien beschrieben, für die keine randomisierten Studien möglich sind.
Vereinigtes KönigreichDiagnose und Screening
An der Generation Study, die Genomics England gemeinsam mit dem NHS (staatlicher britischer Gesundheitsdienst) durchführt, haben 25.000 Babys teilgenommen.
USAGesundheitspolitik
Die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde (FDA) hat „Evidenzgrundsätze für seltene Erkrankungen“ für genetische Erkrankungen angekündigt, von denen in den USA in der Regel weniger als 1.000 Menschen betroffen sind.
USAForschung und klinische Studien
Die Chan Zuckerberg Initiative und das Innovative Genomics Institute haben die Gründung eines neuen Zentrums angekündigt.
Vereinigtes KönigreichGesundheitspolitik
Der 10-Jahres-Gesundheitsplan der englischen Regierung hat zum Ziel, die Genomsequenzierung bei der Geburt langfristig allen anzubieten.
TürkeiSGK und Kostenübernahme
Die SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) hat angekündigt, ein Medikament zur Behandlung der Mukoviszidose in die Erstattungsliste aufzunehmen.
WeltweitGesundheitspolitik
Die 78. Weltgesundheitsversammlung hat auf Initiative Ägyptens und Spaniens die erste Resolution angenommen, die seltene Erkrankungen als globale Gesundheitspriorität anerkennt.
TürkeiSGK und Kostenübernahme
Ein weiteres Medikament zur Behandlung von Kindern mit SMA wird in die Erstattungsliste der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) aufgenommen.
TürkeiSGK und Kostenübernahme
Mit einer Änderung der Verordnung über Gesundheitsleistungen (Sağlık Uygulama Tebliği) wurden 16 Medikamente in die Erstattungsliste der SGK (türkische Sozialversicherungsanstalt) aufgenommen.
TürkeiGesundheitspolitik
Das Gesundheitsministerium wird die Zahl der Behandlungs- und Forschungszentren für seltene Erkrankungen erhöhen.