Maladies rares
Nouveaux traitements, recherche et politiques de santé dans le monde et en Turquie. Chacune avec sa source et son niveau de preuve.
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Corée du SudRecherche et essais cliniques
En Corée du Sud, 86 femmes atteintes de LAM (lymphangioléiomyomatose) ont été étudiées dans 20 centres.
InternationalRecherche et essais cliniques
L'étude HIMALAYA, publiée dans The Lancet Neurology, a testé un médicament expérimental dans la SLA (sclérose latérale amyotrophique).
MondeRecherche et essais cliniques
L'étude sur la FOP (fibrodysplasie ossifiante progressive) a inclus 63 adultes venant de 16 pays.
InternationalRecherche et essais cliniques
Les dossiers de 19 paires de frères et sœurs atteints du syndrome de Hunter ont été comparés.
MondeRecherche et essais cliniques
Des chercheurs ont réanalysé les données d'un grand essai de médicament.
ChineRecherche et essais cliniques
En Chine, une étude d'un an contre placebo a été menée chez des patients atteints de SCA3 (une ataxie héréditaire).
MondeRecherche et essais cliniques
L'étude a inclus 222 adultes atteints de pemphigus (maladie auto-immune de la peau avec des bulles) modéré à sévère.
MondeRecherche et essais cliniques
L'étude a inclus 48 personnes de 3 à 68 ans atteintes de PTT (purpura thrombotique thrombocytopénique) congénital.
MondeRecherche et essais cliniques
Deux études de phase 3 ont inclus au total 273 personnes.
États-UnisRecherche et essais cliniques
Aux États-Unis, une étude de deux ans contre placebo a été menée dans 7 centres.
MondeRecherche et essais cliniques
Des personnes atteintes du syndrome de Leigh sont suivies régulièrement dans cinq centres, tous les 3 à 6 mois.
États-UnisRecherche et essais cliniques
L'étude STArT, publiée dans le JAMA, a testé l'arginine dans les crises douloureuses de la drépanocytose.
États-UnisRecherche et essais cliniques
Aux États-Unis, un traitement à base de ruxolitinib pris par la bouche a été testé chez des enfants atteints de HLH (lymphohistiocytose hémophagocytaire).
FranceRecherche et essais cliniques
En France, la simvastatine a été comparée à un placebo chez des enfants atteints du syndrome de Noonan.
MondeRecherche et essais cliniques
L'étude, menée en Chine sur la NMOSD (maladie du spectre de la neuromyélite optique), a inclus 91 patients porteurs d'anticorps anti-AQP4.
EuropeRecherche et essais cliniques
Dans sept pays européens, 58 patients de 34 centres ont été suivis.
MondeRecherche et essais cliniques
Une hormone de croissance à injecter une fois par semaine a été testée chez des filles atteintes du syndrome de Turner.
États-UnisRecherche et essais cliniques
Les troubles de la parole et du langage sont fréquents dans la galactosémie.
EuropeRecherche et essais cliniques
En Belgique, 30 adultes atteints de DM1 et 30 personnes en bonne santé ont été suivis pendant deux ans.
MondeRecherche et essais cliniques
L'étude a inclus 687 adultes atteints d'HTAP (hypertension artérielle pulmonaire).