希少疾患

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テーマすべて新しい治療と承認SGK（トルコ社会保障機構）と保険償還研究と臨床試験診断とスクリーニング保健政策
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米国新しい治療と承認

SMAで2歳以上に髄腔内投与のオナセムノゲン アベパルボベク、米国で承認

FDA（米国食品医薬品局）は、SMN1遺伝子の変異が確認された2歳以上の子ども、若者、成人のSMA（脊髄性筋萎縮症）患者向けに、オナセムノゲン アベパルボベクを脊髄の管の中（髄腔内）に一回だけ投与する新しい剤形を承認しました。

医薬品の公的な承認SMA

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このページはDoktorclub編集部がトルコ語から翻訳しました。