KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Lupusta damardan verilen dapirolizumab pegol, faz 3 çalışmada hastalık etkinliğini azalttı
Çalışma 25 ülkede orta ya da ağır lupuslu 321 hastayla yapıldı.
Hakemli bilimsel yayınLupus (SLE)
Nadir Hastalıklar
Gelişmeler
Dünyadan ve Türkiye'den yeni tedaviler, araştırmalar ve sağlık politikası. Her biri kaynağıyla ve kanıt düzeyiyle.
106 gelişme · sayfa 3/6
AvrupaAraştırma ve klinik çalışmalar
CIDP'de IVIg'ye damardan yüksek doz steroid eklemek iyileşmeyi anlamlı artırmadı
Avrupa'da yapılan bir çalışmada CIDP hastalarına IVIg ile birlikte yüksek doz steroid ya da plasebo verildi.
Hakemli bilimsel yayınCIDP
İsrailAraştırma ve klinik çalışmalar
Williams sendromunda kaygı ve depresyon tedavisi: 14 kişilik seride çoğunda düzelme
İsrail'de kaygı ya da depresyon için ilaç alan 14 Williams sendromlu kişinin kayıtları incelendi.
Hakemli bilimsel yayınWilliams
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Koroideremide gen tedavisi: 11 çalışmanın birleşik analizinde görmede küçük bir kazanç
Koroideremide göze verilen gen tedavisini inceleyen 11 çalışma bir arada değerlendirildi.
Hakemli bilimsel yayınKoroideremi
UluslararasıAraştırma ve klinik çalışmalar
Hemofili A'da haftada ya da ayda bir deri altı denesimig, faz 3 çalışmada kanamaları azalttı
Hemofili A'da deri altına yapılan denesimig ile faz 3 çalışmanın sonuçları yayımlandı.
Hakemli bilimsel yayınHemofili
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
ASMD'li erişkinlerde olipudaz alfa: Beş yıla varan izlemde dalak ve karaciğer küçülmesi sürdü
Asit sfingomiyelinaz eksikliği olan erişkinlerde enzim tedavisi olipudaz alfanın son sonuçları yayımlandı.
Hakemli bilimsel yayınNiemann-Pick A/B
UluslararasıAraştırma ve klinik çalışmalar
Miyastenia gravis'te üç ayda bir yapılan kemdisiran, faz 3 çalışmada belirtileri azalttı
The Lancet'te yayımlanan NIMBLE çalışması, miyastenia gravis'te kemdisiranı inceledi.
Hakemli bilimsel yayınMG
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Alagille sendromunda maraliksibat, iki çalışmanın ortak analizinde deri yağ birikintilerini azalttı
Alagille sendromlu çocuklarda deride yağ birikintileri incelendi.
Hakemli bilimsel yayınAlagille
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
İleri evre retinitis pigmentozada göze ışığa duyarlı molekül ilk kez 6 kişide denendi
Avustralya'da ileri evre RP'li 6 kişinin 12 gözüne iğneyle ilaç verildi.
Hakemli bilimsel yayınRetinitis (RP)
ABDAraştırma ve klinik çalışmalar
Hurler sendromunda beyin sıvısına verilen deneysel gen tedavisi bir çocukta 5 yıl izlendi
ABD'de Hurler sendromlu 20 aylık bir erkek çocuğa deneysel bir gen tedavisi verildi.
Hakemli bilimsel yayınMPS I
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Hipofosfatazyada efzimfotaz alfa: çocuklarda olumlu, ergen ve erişkinlerde ana hedef tutmadı
Faz 3 programda 22 ülkeden 196 hasta yer aldı. 29 çocuğun katıldığı çalışmada kemik sağlığı plaseboya göre belirgin düzeldi.
Ön sonuçHipofosfatazya
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Lennox-Gastaut sendromunda soticlestat faz 3 çalışmada düşme nöbetlerini azaltmadı
Faz 3 çalışmaya 2 ile 55 yaş arası 270 kişi katıldı.
Hakemli bilimsel yayınLennox-Gastaut
AvrupaAraştırma ve klinik çalışmalar
Behçet hastalığı için Avrupa tedavi önerileri güncellendi
Avrupa Romatoloji Birliği (EULAR), Behçet hastalığı tedavi önerilerini güncelledi.
Hakemli bilimsel yayınBehçet
ABD ve Birleşik KrallıkAraştırma ve klinik çalışmalar
Dravet sendromunda deneysel zorevunersen erken evre çalışmalarda nöbetleri azalttı
İlaç, belden yapılan iğneyle omurilik sıvısına veriliyor.
Hakemli bilimsel yayınDravet sendromu
FransaAraştırma ve klinik çalışmalar
Durumu sabit Gaucher hastalarında enzim tedavisini 3-4 haftada bir almak yeterli olabilir
Fransa'da durumu sabit tip 1 Gaucher hastalarında enzim tedavisinin aralığı incelendi.
Hakemli bilimsel yayınGaucher
ABDAraştırma ve klinik çalışmalar
Sistinozis için kök hücre gen tedavisi: 6 erişkinde ilk sonuçlar yayımlandı
ABD'de erken evre bir çalışmada 6 erişkine kendi kök hücreleriyle gen tedavisi verildi.
Hakemli bilimsel yayınSistinozis
ABDAraştırma ve klinik çalışmalar
GM1 gangliozidozu tip II'de tek doz gen tedavisi 9 çocukta denendi
ABD'de tip II GM1 gangliozidozu olan 9 çocuğa tek doz gen tedavisi damardan verildi.
Hakemli bilimsel yayınGM1
Birleşik KrallıkAraştırma ve klinik çalışmalar
Kronik granülomatöz hastalıkta kök hücre nakli sonrası uzun dönem: Yaşam oranı yüksek, geç etkiler sık
Londra'da kronik granülomatöz hastalık için kök hücre nakli olan 42 çocuk incelendi.
Hakemli bilimsel yayınKGH
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Morquio A sendromunda kök hücre nakli: 9 merkezde 41 hastada üç yıllık yaşam oranı yüzde 90,5
Morquio A sendromunda kök hücre naklinin sonuçlarını toplayan uluslararası bir çalışma yayımlandı.
Hakemli bilimsel yayınMorquio A
İtalyaAraştırma ve klinik çalışmalar
Geç çocuklukta başlayan Krabbe hastalığında kök hücre nakli: Altı çocuğun hepsi yaşıyor
İtalya'da çocuklukta geç başlayan Krabbe hastalığı olan altı hastaya kök hücre nakli yapıldı.
Hakemli bilimsel yayınKrabbe