Ritka betegségek
Új kezelések, kutatások és egészségpolitika a világból és Törökországból. Mindegyik forrással és bizonyítéki szinttel.
190 hír · 9/10. oldal
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Egy nemzetközi vizsgálatban, amelyben Ankara is részt vett, 21 olyan gyermeket vizsgáltak, akiknél alfa-mannozidózis miatt őssejt-átültetést végeztek.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
A Hacettepe Egyetemen 72, 22q11.2 deléciós (DiGeorge-) szindrómás beteget követtek.
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Az Egyesült Államokban 60 központban végzett HEALEY ALS vizsgálatban a trehalózt tesztelték.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
A Çukurova Egyetem 51 cisztinózisos beteget vizsgált meg agyi, ideg- és hallásvizsgálatokkal.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Két, 3-as fázisú vizsgálatban PNH-s felnőttek 48 héten át szájon át szedhető iptakopánt kaptak.
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Az Egyesült Államokban NF2-s betegek két éven át bevacizumabot kaptak.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Törökországi gyermekendokrinológiai központok 69 Silver–Russell-szindrómás gyermeket vizsgáltak meg.
EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
Megjelent egy vizsgálat, amely a tüdő-sarcoidosis első vonalbeli kezelési lehetőségeit hasonlította össze.
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Az Egyesült Államokban egy súlyos CPS1-hiányban szenvedő, KJ nevű csecsemő személyre szabott bázisszerkesztő kezelést kapott.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Törökországban nyolc szakosodott központból 187 CTEPH-s beteg adatait tekintették át.
EgyiptomKutatások és klinikai vizsgálatok
Egyiptomban több központban 87 Glanzmann-thrombastheniás gyermeket vizsgáltak meg.
ThaiföldKutatások és klinikai vizsgálatok
Thaiföldön olyan Brugada-szindrómás betegekkel végeztek vizsgálatot, akiknek beültetett defibrillátoruk volt.
EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
Megjelentek az atidarszagén autotemcel nevű őssejtalapú génterápia hosszú távú eredményei metakromáziás leukodisztrófiában.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
A Hacettepe Egyetemen 29 olyan gyermeket vizsgáltak, akiknek az NPHS1-génjében változás volt.
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Az Egyesült Államok gyermekkórházainak intenzív osztályos adatait tekintették át.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
A Hacettepe Egyetem 491 olyan retinoblasztómás gyermek adatait vizsgálta, akiket 51 év alatt gondozott.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
A vizsgálatban 172, magas halálozási kockázatú PAH-s beteg vett részt.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Törökországi és egyiptomi szemészek a Sturge–Weber-szindrómához társuló zöldhályogban szenvedő gyermekeket vizsgálták.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Törökországban egyetlen központban 29, 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő személy adatait tekintették át.
TörökországKutatások és klinikai vizsgálatok
Egy antalyai központban közzétették az MPS VI-tal diagnosztizált gyermekeknél végzett őssejt-átültetés eredményeit.