Malattie rare
Nuove terapie, ricerca e politiche sanitarie dal mondo e dalla Turchia. Ognuna con la sua fonte e il suo livello di evidenza.
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Corea del SudRicerca e studi clinici
In Corea del Sud sono state studiate 86 donne con LAM provenienti da 20 centri.
InternazionaleRicerca e studi clinici
Lo studio HIMALAYA, pubblicato su The Lancet Neurology, ha valutato un farmaco sperimentale nella SLA.
MondoRicerca e studi clinici
Allo studio hanno partecipato 63 adulti di 16 paesi.
InternazionaleRicerca e studi clinici
Sono state confrontate le cartelle di 19 coppie di fratelli con sindrome di Hunter.
MondoRicerca e studi clinici
I ricercatori hanno riesaminato i dati di un grande studio su un farmaco.
CinaRicerca e studi clinici
In Cina è stato condotto uno studio di un anno, controllato con placebo, su pazienti con SCA3.
MondoRicerca e studi clinici
Allo studio hanno partecipato 222 adulti con pemfigo moderato-grave.
MondoRicerca e studi clinici
Allo studio hanno partecipato 48 persone di 3–68 anni con PTT (porpora trombotica trombocitopenica) congenita.
MondoRicerca e studi clinici
Ai due studi di fase 3 hanno partecipato in totale 273 persone.
Stati UnitiRicerca e studi clinici
Negli Stati Uniti è stato condotto uno studio di due anni con placebo in 7 centri.
MondoRicerca e studi clinici
Le persone con sindrome di Leigh sono seguite regolarmente ogni 3-6 mesi in cinque centri.
Stati UnitiRicerca e studi clinici
Lo studio STArT, pubblicato su JAMA, ha valutato l'arginina nelle crisi di dolore dell'anemia falciforme.
Stati UnitiRicerca e studi clinici
Negli Stati Uniti è stato provato nei bambini con HLH (linfoistiocitosi emofagocitica) un trattamento con ruxolitinib per bocca.
FranciaRicerca e studi clinici
In Francia la simvastatina è stata confrontata con un placebo in bambini con sindrome di Noonan.
MondoRicerca e studi clinici
Allo studio condotto in Cina hanno partecipato 91 pazienti con anticorpi anti-AQP4.
EuropaRicerca e studi clinici
In sette paesi europei sono stati seguiti 58 pazienti di 34 centri.
MondoRicerca e studi clinici
Nelle bambine con sindrome di Turner è stato provato l'ormone della crescita somministrato una volta a settimana.
Stati UnitiRicerca e studi clinici
Nella galattosemia i problemi di parola e di linguaggio sono frequenti.
EuropaRicerca e studi clinici
In Belgio sono stati seguiti per due anni 30 adulti con DM1 e 30 persone sane.
MondoRicerca e studi clinici
Allo studio hanno partecipato 687 adulti con diagnosi di IAP (ipertensione arteriosa polmonare).