Malattie rare
Nuove terapie, ricerca e politiche sanitarie dal mondo e dalla Turchia. Ognuna con la sua fonte e il suo livello di evidenza.
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Corea del SudRicerca e studi clinici
In Corea del Sud sono state studiate 86 donne con LAM provenienti da 20 centri.
InternazionaleRicerca e studi clinici
Lo studio HIMALAYA, pubblicato su The Lancet Neurology, ha valutato un farmaco sperimentale nella SLA.
UEPolitica sanitaria
La commissione Sanità pubblica del Parlamento europeo ha approvato con 33 voti la relazione che chiede alla Commissione europea un piano d'azione per le malattie rare.
MondoRicerca e studi clinici
Allo studio hanno partecipato 63 adulti di 16 paesi.
InternazionaleRicerca e studi clinici
Sono state confrontate le cartelle di 19 coppie di fratelli con sindrome di Hunter.
MondoPolitica sanitaria
L'Associazione internazionale di nefrologia pediatrica ha pubblicato raccomandazioni sulla diagnosi e sul trattamento della sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa) nei bambini.
MondoRicerca e studi clinici
I ricercatori hanno riesaminato i dati di un grande studio su un farmaco.
UENuove terapie e approvazioni
In Europa è stato autorizzato il leriglitazone, da assumere per bocca, per l'adrenoleucodistrofia cerebrale.
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
L'agenzia statunitense dei farmaci (FDA) ha approvato la levacetilleucina per i disturbi dell'equilibrio e del cammino nell'atassia-telangiectasia (A-T).
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
La FDA ha approvato il rebisufligene etisparvovec per i bambini con sindrome di Sanfilippo tipo A (MPS IIIA).
CinaRicerca e studi clinici
In Cina è stato condotto uno studio di un anno, controllato con placebo, su pazienti con SCA3.
MondoRicerca e studi clinici
Allo studio hanno partecipato 222 adulti con pemfigo moderato-grave.
MondoRicerca e studi clinici
Allo studio hanno partecipato 48 persone di 3–68 anni con PTT (porpora trombotica trombocitopenica) congenita.
MondoRicerca e studi clinici
Ai due studi di fase 3 hanno partecipato in totale 273 persone.
Stati UnitiRicerca e studi clinici
Negli Stati Uniti è stato condotto uno studio di due anni con placebo in 7 centri.
MondoRicerca e studi clinici
Le persone con sindrome di Leigh sono seguite regolarmente ogni 3-6 mesi in cinque centri.
UENuove terapie e approvazioni
Il 20 agosto 2026 la Commissione europea ha approvato il trofinetide nella sindrome di Rett.
Stati UnitiNuove terapie e approvazioni
La FDA ha approvato con procedura accelerata il parigilasgene brecaparvovec per la glicogenosi (malattia da accumulo di glicogeno) tipo Ia.
Stati UnitiRicerca e studi clinici
Lo studio STArT, pubblicato su JAMA, ha valutato l'arginina nelle crisi di dolore dell'anemia falciforme.
Stati UnitiRicerca e studi clinici
Negli Stati Uniti è stato provato nei bambini con HLH (linfoistiocitosi emofagocitica) un trattamento con ruxolitinib per bocca.