EU새로운 치료와 승인
EU에서 대뇌형 부신백질이영양증이 있는 2~12세 남아에게 레리글리타존이 승인되었습니다
유럽에서 대뇌형 부신백질이영양증 치료제로 먹는 약 레리글리타존이 허가되었습니다.
공식 의약품 승인X-ALD
희귀질환
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소식 45건 · 1/3쪽
미국새로운 치료와 승인
미국에서 모세혈관확장성 운동실조증의 균형 장애에 대한 첫 치료제 레바세틸류신이 승인되었습니다
미국 식품의약국(FDA)은 모세혈관확장성 운동실조증(A-T)의 균형 및 보행 장애에 레바세틸류신을 승인했습니다.
공식 의약품 승인A-T
미국새로운 치료와 승인
산필리포 증후군 A형의 첫 치료제 레비수플리진 에티스파르보벡이 FDA 승인을 받았습니다
FDA는 산필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 어린이를 위해 레비수플리진 에티스파르보벡을 승인했습니다.
공식 의약품 승인MPS IIIA
EU새로운 치료와 승인
EU에서 레트 증후군의 행동 증상에 트로피네타이드가 승인되었습니다
유럽연합 집행위원회는 2026년 8월 20일 레트 증후군 치료제 트로피네타이드를 승인했습니다.
공식 의약품 승인레트 증후군
미국새로운 치료와 승인
당원병 Ia형의 첫 유전자 치료제 파리글라스진 브레카파르보벡이 신속 승인을 받았습니다
FDA는 당원병(글리코겐 축적병) Ia형 치료제 파리글라스진 브레카파르보벡을 신속 승인 경로로 승인했습니다.
공식 의약품 승인GSD Ia
미국새로운 치료와 승인
1형 기면증에 먹는 약 오베포렉스톤, 미국에서 승인 서한 발급
미국 식품의약국은 2026년 8월 5일 자 서한으로 오베포렉스톤 정제를 승인했습니다.
공식 의약품 승인기면증 1형
EU새로운 치료와 승인
EU에서 IPF와 진행성 폐섬유증에 먹는 약 네란도밀라스트가 승인되었습니다
유럽연합 집행위원회는 2026년 7월 15일 네란도밀라스트를 승인했습니다.
공식 의약품 승인IPF
미국새로운 치료와 승인
미국에서 겸상적혈구병과 지중해빈혈 유전자 치료가 2세 이상 어린이로 확대되었습니다
미국 식품의약국(FDA)은 2026년 7월 1일 엑사감글로진 오토템셀을 2세 이상 어린이에게 승인했습니다.
공식 의약품 승인겸상적혈구병, 지중해빈혈
EU새로운 치료와 승인
EU에서 SMA에 척수액으로 한 번 투여하는 유전자 치료가 2세 이상에게 승인되었습니다
유럽연합 집행위원회는 SMA(척수성 근위축증)에 척수액으로 투여하는 오나셈노진 아베파르보벡을 승인했습니다.
공식 의약품 승인SMA
EU새로운 치료와 승인
EU에서 마스타시맙 승인이 억제인자가 있는 혈우병 A와 B로 확대되었습니다
유럽연합 집행위원회는 마스타시맙의 사용 범위를 응고인자 VIII 억제인자가 있는 혈우병 A와 응고인자 IX 억제인자가 있는 혈우병 B 환자까지 포함하도록 확대했습니다.
공식 의약품 승인혈우병
미국새로운 치료와 승인
OTOF 유전자로 인한 선천성 난청에 첫 유전자 치료제 룬소토젠 파르벡, 미국에서 승인
미국 식품의약국은 OTOF 유전자로 인한 심한 청력 손실에 대한 첫 유전자 치료제를 승인했습니다.
공식 의약품 승인OTOF
미국새로운 치료와 승인
중증 LAD-I 면역결핍증에 마르네테그라진 오토템셀이 FDA 승인을 받았습니다
FDA는 중증 백혈구 부착 결핍증 I형(LAD-I) 치료제로 마르네테그라진 오토템셀을 승인했습니다.
공식 의약품 승인LAD-I
EU새로운 치료와 승인
EU에서 TK2 결핍증에 먹는 약 독세시틴과 독스리브티민이 승인되었습니다
유럽연합 집행위원회는 2026년 3월 26일 TK2 결핍증 치료제인 독세시틴과 독스리브티민 복합제를 승인했습니다.
공식 의약품 승인TK2 결핍증
미국새로운 치료와 승인
헌터 증후군의 신경계 증상에 티비데노푸스프 알파가 신속 승인을 받았습니다
FDA는 헌터 증후군(MPS II) 어린이를 위해 티비데노푸스프 알파를 신속 승인 경로로 승인했습니다.
공식 의약품 승인MPS II
미국새로운 치료와 승인
미국에서 연골무형성증에 일주일에 한 번 맞는 주사 나베페그리타이드 신속 승인
FDA(미국 식품의약국)는 2026년 2월 27일 나베페그리타이드에 신속 승인을 내렸습니다.
공식 의약품 승인연골무형성증
미국새로운 치료와 승인
미국에서 아르기나아제 1 결핍증의 혈중 아르기닌을 낮추는 페그질라르기나아제가 승인되었습니다
미국 식품의약국(FDA)은 아르기나아제 1 결핍증 치료제로 페그질라르기나아제를 승인했습니다.
공식 의약품 승인아르기나아제 결핍
EU새로운 치료와 승인
EU에서 유전성 혈관부종 발작 예방에 도니달로르센이 승인되었습니다
유럽연합 집행위원회는 2026년 1월 19일 유전성 혈관부종 발작을 예방하는 도니달로르센을 승인했습니다.
공식 의약품 승인HAE
EU새로운 치료와 승인
EU에서 니만-피크병 C형의 신경계 증상에 레바세틸류신이 승인되었습니다
유럽연합 집행위원회는 2026년 1월 19일 니만-피크병 C형 치료제로 레바세틸류신을 승인했습니다.
공식 의약품 승인NPC
EU새로운 치료와 승인
EU에서 비스코트-올드리치 증후군의 유전자 치료제 에투베티디진 오토템셀이 승인되었습니다
유럽연합 집행위원회는 비스코트-올드리치 증후군 치료제로 에투베티디진 오토템셀을 승인했습니다.
공식 의약품 승인비스코트-올드리치
미국새로운 치료와 승인
지중해빈혈의 빈혈에 먹는 약 미타피바트, 미국에서 승인
미국 식품의약국(FDA)은 알파 또는 베타 지중해빈혈(탈라세미아)이 있는 성인의 빈혈 치료제로 미타피바트를 승인했습니다.
공식 의약품 승인지중해빈혈