Nadir Hastalıklar
Dünyadan ve Türkiye'den yeni tedaviler, araştırmalar ve sağlık politikası. Her biri kaynağıyla ve kanıt düzeyiyle.
190 gelişme · sayfa 9/10
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Ankara'nın da katıldığı uluslararası bir çalışmada, alfa-mannozidoz nedeniyle kök hücre nakli olan 21 çocuk incelendi.
TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
Hacettepe'de 22q11.2 delesyon (DiGeorge) sendromlu 72 hasta izlendi.
ABDAraştırma ve klinik çalışmalar
ABD'de 60 merkezde yapılan HEALEY ALS çalışmasında trehaloz denendi. 120 kişi trehaloz, 205 kişi plasebo aldı.
TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
Çukurova Üniversitesi, 51 sistinozis hastasını beyin, sinir ve işitme testleriyle inceledi.
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
İki faz 3 çalışmada PNH'li erişkinler 48 hafta ağızdan iptakopan aldı.
ABDAraştırma ve klinik çalışmalar
ABD'de NF2'li hastalarda bevasizumab iki yıl verildi.
TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
Türkiye'deki çocuk endokrin merkezleri, Silver-Russell sendromlu 69 çocuğu inceledi.
AvrupaAraştırma ve klinik çalışmalar
Akciğer sarkoidozunda ilk tedavi seçeneklerini karşılaştıran bir çalışma yayımlandı.
ABDAraştırma ve klinik çalışmalar
ABD'de ağır CPS1 eksikliği olan KJ adlı bebeğe kişiye özel baz düzenleme tedavisi uygulandı.
TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
Türkiye'de sekiz uzman merkezden 187 KTEPH hastasının kayıtları incelendi.
MısırAraştırma ve klinik çalışmalar
Mısır'da birkaç merkezden Glanzmann trombastenisi olan 87 çocuk incelendi.
TaylandAraştırma ve klinik çalışmalar
Tayland'da, Brugada sendromu olan ve kalbe şok cihazı takılı hastalarla bir deneme yapıldı.
AvrupaAraştırma ve klinik çalışmalar
Metakromatik lökodistrofide kök hücre gen tedavisi atidarsajen autotemselin uzun dönem sonuçları yayımlandı.
TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
Hacettepe'de NPHS1 geninde değişiklik olan 29 çocuk incelendi.
ABDAraştırma ve klinik çalışmalar
ABD'deki çocuk hastanelerinin yoğun bakım kayıtları incelendi.
TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
Hacettepe Üniversitesi, 51 yılda izlediği 491 retinoblastomlu çocuğu inceledi.
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Çalışmaya ölüm riski yüksek 172 PAH hastası katıldı.
TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
Türkiye ve Mısır'dan göz hekimleri, Sturge-Weber sendromuna bağlı göz tansiyonu olan çocukları inceledi.
TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
Türkiye'de tek bir merkezde tip 1 Gaucher hastalığı olan 29 kişinin kayıtları incelendi.
TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
Antalya'da bir merkezde MPS VI tanılı çocuklarda kök hücre nakli sonuçları yayımlandı.