Coreia do SulInvestigação e ensaios clínicos
86 doentes com LAM na Coreia do Sul: a função pulmonar está geralmente preservada no diagnóstico
Na Coreia do Sul, foram estudadas 86 mulheres com LAM de 20 centros.
Publicação revista por paresLAM
Doenças raras
Novidades
Novos tratamentos, investigação e política de saúde do mundo e da Turquia. Cada uma com a sua fonte e o seu nível de evidência.
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InternacionalInvestigação e ensaios clínicos
ELA: inibidor de RIPK1 experimental, tomado por via oral, não mostrou benefício num ensaio de fase 2
O estudo HIMALAYA, publicado na The Lancet Neurology, analisou na ELA um medicamento experimental.
Publicação revista por paresELA
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Na FOP, o garetosmab reduziu claramente a formação de osso novo num ensaio de fase 3
Participaram no ensaio 63 adultos de 16 países.
Publicação revista por paresFOP
InternacionalInvestigação e ensaios clínicos
Síndrome de Hunter: irmãos que começaram a terapia enzimática em bebés evoluíram melhor
Foram comparados os registos de 19 pares de irmãos com síndrome de Hunter.
Publicação revista por paresMPS II
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Criado um modelo que prevê o risco de recaída a 2 anos na vasculite associada a ANCA
Os investigadores voltaram a analisar os dados de um grande estudo de medicamentos.
Publicação revista por paresGPA (Wegener)
ChinaInvestigação e ensaios clínicos
DL-3-n-butilftalida oral na SCA3 mostrou uma pequena diferença na pontuação de ataxia num estudo com placebo
Na China, realizou-se um estudo controlado por placebo, com a duração de um ano, em doentes com SCA3.
Publicação revista por paresSCA3
MundialInvestigação e ensaios clínicos
No pénfigo, o efgartigimod subcutâneo não trouxe benefício adicional aos corticoides num ensaio de fase 3
Participaram no ensaio 222 adultos com pénfigo moderado a grave.
Publicação revista por paresPénfigo vulgar
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Enzima ADAMTS13 recombinante na PTT congénita: publicados os resultados finais do estudo de fase 3
Participaram no estudo 48 pessoas com PTT congénita, com idades entre os 3 e os 68 anos.
Publicação revista por paresPTT
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Na narcolepsia tipo 1, o oveporexton oral aumentou o estado de vigília em dois ensaios de fase 3
Os dois ensaios de fase 3 incluíram, no total, 273 pessoas.
Publicação revista por paresNarcolepsia tipo 1
EUAInvestigação e ensaios clínicos
Gildeuretinol oral na doença de Stargardt: num estudo de dois anos, o crescimento da lesão no fundo do olho abrandou ligeiramente
Nos EUA, foi realizado em 7 centros um estudo de dois anos com placebo.
Publicação revista por paresStargardt
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Estudo internacional que acompanha a evolução da síndrome de Leigh publicou os dados dos primeiros 74 doentes
Pessoas com síndrome de Leigh estão a ser seguidas regularmente em cinco centros, a cada 3 a 6 meses.
Publicação revista por paresSíndrome de Leigh
EUAInvestigação e ensaios clínicos
Drepanocitose: a arginina por via intravenosa não mostrou benefício nas crises de dor num ensaio de fase 3
O estudo STArT, publicado no JAMA, analisou a arginina nas crises de dor da drepanocitose.
Publicação revista por paresDrepanocitose
EUAInvestigação e ensaios clínicos
Tratamento com ruxolitinib para a HLH em crianças considerado seguro num estudo pequeno
Nos Estados Unidos, foi testado em crianças com linfo-histiocitose hemofagocítica (HLH) um tratamento com ruxolitinib por via oral.
Publicação revista por paresHLH
FrançaInvestigação e ensaios clínicos
Síndrome de Noonan: a sinvastatina, medicamento para o colesterol, não mostrou benefício no crescimento num ensaio de fase 3
Em França, a sinvastatina foi comparada com um placebo (substância sem efeito) em crianças com síndrome de Noonan.
Publicação revista por paresNoonan
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Na NMOSD, o obinutuzumab beta reduziu claramente as crises num estudo de fase 3
Participaram no estudo realizado na China 91 doentes com anticorpos anti-AQP4.
Publicação revista por paresNMOSD
EuropaInvestigação e ensaios clínicos
Ácido carglúmico a longo prazo na acidemia metilmalónica e propiónica: dados de vida real da Europa
Foram seguidos 58 doentes de 34 centros em sete países europeus.
Publicação revista por paresAMM
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Síndrome de Turner: hormona de crescimento semanal foi tão eficaz como a injeção diária num ensaio de fase 3
Foi testada uma hormona de crescimento administrada uma vez por semana em raparigas com síndrome de Turner.
Publicação revista por paresTurner
EUAInvestigação e ensaios clínicos
Em bebés com galactosemia, o apoio precoce à fala revelou-se mais eficaz do que os cuidados habituais
Na galactosemia, os problemas de fala e linguagem são frequentes.
Publicação revista por paresGalactosemia
EuropaInvestigação e ensaios clínicos
Seguimento de dois anos na distrofia miotónica tipo 1: a infiltração de gordura nos músculos das pernas pôde ser medida por RM
Na Bélgica, 30 adultos com DM1 e 30 pessoas saudáveis foram seguidos durante dois anos.
Publicação revista por paresDistrofia miotónica
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Na HAP, o ralinepag oral uma vez por dia reduziu o risco de agravamento num estudo de fase 3
Participaram no estudo 687 adultos com diagnóstico de HAP.
Publicação revista por paresHAP