Doenças raras
Novos tratamentos, investigação e política de saúde do mundo e da Turquia. Cada uma com a sua fonte e o seu nível de evidência.
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InternacionalInvestigação e ensaios clínicos
O estudo HAELO, publicado no NEJM, analisou o lonvoguran ziclumeran no angioedema hereditário.
ChinaInvestigação e ensaios clínicos
Na China, 12 doentes dos 5 aos 18 anos receberam terapia génica num só olho.
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
O Hospital da Cidade de Gaziantep estudou 27 crianças.
InternacionalInvestigação e ensaios clínicos
Oito médicos especialistas elaboraram um roteiro para as crises súbitas da doença da urina com cheiro a xarope de ácer.
MundialInvestigação e ensaios clínicos
O ensaio foi realizado em 25 países com 321 doentes com lúpus moderado ou grave.
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Dois centros de Istambul analisaram os registos de 50 crianças com diagnóstico de GA1.
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Em Cerrahpaşa, 6 crianças com diagnóstico de citrulinemia tipo 1 de evolução ligeira foram seguidas durante um longo período.
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Foram estudadas 39 crianças com anemia aplástica seguidas na Universidade Ege entre 2004 e 2024.
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Na Turquia, foram estudados 76 doentes em 6 centros.
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Foram estudadas as idas a uma urgência pediátrica em Istambul entre 2016 e 2025.
EuropaInvestigação e ensaios clínicos
Num estudo realizado na Europa, doentes com PDIC (polineuropatia desmielinizante inflamatória crónica) receberam imunoglobulina intravenosa (IgIV) juntamente com corticoide em dose alta ou com placebo.
IsraelInvestigação e ensaios clínicos
Em Israel, foram analisados os registos de 14 pessoas com síndrome de Williams que tomavam medicamentos para a ansiedade ou a depressão.
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Foram avaliados em conjunto 11 estudos sobre a terapia génica administrada no olho na coroideremia.
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Foram analisados os dados de 963 crianças com FMF (febre mediterrânica familiar) de 15 centros na Turquia.
InternacionalInvestigação e ensaios clínicos
Na hemofilia A, foram publicados os resultados de um ensaio de fase 3 com denecimig, administrado sob a pele.
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Foram publicados os resultados finais da olipudase alfa, uma terapia enzimática, em adultos com défice de esfingomielinase ácida (ASMD).
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Na Universidade de Çukurova, foram analisados os registos de crianças com distrofia muscular das cinturas.
InternacionalInvestigação e ensaios clínicos
O estudo NIMBLE, publicado na The Lancet, analisou o cemdisiran na miastenia gravis.
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Foram analisados os depósitos de gordura na pele de crianças com síndrome de Alagille.
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Na Austrália, foi administrado por injeção um medicamento em 12 olhos de 6 pessoas com RP avançada.