SüdkoreaForschung und klinische Studien
86 Frauen mit LAM aus Südkorea: Lungenfunktion bei der Diagnose meist erhalten
In Südkorea wurden 86 Frauen mit LAM aus 20 Zentren untersucht.
Begutachtete VeröffentlichungLAM
Seltene Erkrankungen
Neuigkeiten
Neue Behandlungen, Forschung und Gesundheitspolitik aus aller Welt und aus der Türkei – jeweils mit Quelle und Evidenzstufe.
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InternationalForschung und klinische Studien
ALS: Experimenteller RIPK1-Hemmer zum Einnehmen zeigte in einer Phase-2-Studie keinen Nutzen
Die in The Lancet Neurology veröffentlichte HIMALAYA-Studie untersuchte bei ALS ein experimentelles Arzneimittel.
Begutachtete VeröffentlichungALS
WeltweitForschung und klinische Studien
FOP: Garetosmab verringerte in einer Phase-3-Studie die Bildung neuer Knochen deutlich
An der Studie nahmen 63 Erwachsene aus 16 Ländern teil.
Begutachtete VeröffentlichungFOP
InternationalForschung und klinische Studien
Hunter-Syndrom: Geschwister mit Beginn der Enzymtherapie im Säuglingsalter entwickelten sich besser
Die Unterlagen von 19 Geschwisterpaaren mit Hunter-Syndrom wurden verglichen.
Begutachtete VeröffentlichungMPS II
WeltweitForschung und klinische Studien
Modell zur Vorhersage des Rückfallrisikos über 2 Jahre bei ANCA-assoziierter Gefäßentzündung entwickelt
Forschende haben die Daten einer großen Medikamentenstudie erneut ausgewertet.
Begutachtete VeröffentlichungGPA (Wegener)
ChinaForschung und klinische Studien
SCA3: DL-3-n-Butylphthalid zum Einnehmen zeigte in placebokontrollierter Studie kleinen Unterschied beim Ataxie-Wert
In China wurde eine einjährige, placebokontrollierte Studie mit Patientinnen und Patienten mit SCA3 durchgeführt.
Begutachtete VeröffentlichungSCA3
WeltweitForschung und klinische Studien
Pemphigus: Efgartigimod unter die Haut brachte in einer Phase-3-Studie keinen Zusatznutzen zu Kortison
An der Studie nahmen 222 Erwachsene mit mittelschwerem bis schwerem Pemphigus teil.
Begutachtete VeröffentlichungPemphigus vulgaris
WeltweitForschung und klinische Studien
Künstliches ADAMTS13-Enzym bei angeborener TTP: Abschließende Ergebnisse der Phase-3-Studie veröffentlicht
An der Studie nahmen 48 Menschen im Alter von 3–68 Jahren mit angeborener TTP teil.
Begutachtete VeröffentlichungTTP
WeltweitForschung und klinische Studien
Narkolepsie Typ 1: Oveporexton zum Einnehmen verbesserte in zwei Phase-3-Studien die Wachheit
An zwei Phase-3-Studien nahmen insgesamt 273 Menschen teil.
Begutachtete VeröffentlichungNarkolepsie Typ 1
USAForschung und klinische Studien
Gildeuretinol zum Einnehmen bei Morbus Stargardt: Schaden am Augenhintergrund wuchs in zwei Jahren etwas langsamer
In den USA wurde an 7 Zentren eine zweijährige, placebokontrollierte Studie durchgeführt.
Begutachtete VeröffentlichungStargardt
WeltweitForschung und klinische Studien
Internationale Verlaufsstudie zum Leigh-Syndrom: Daten der ersten 74 Teilnehmenden veröffentlicht
Menschen mit Leigh-Syndrom werden in fünf Zentren regelmäßig alle 3-6 Monate untersucht.
Begutachtete VeröffentlichungLeigh-Syndrom
USAForschung und klinische Studien
Sichelzellkrankheit: Arginin über die Vene zeigte bei Schmerzkrisen in einer Phase-3-Studie keinen Nutzen
Die in JAMA veröffentlichte STArT-Studie untersuchte Arginin bei Schmerzkrisen der Sichelzellkrankheit.
Begutachtete VeröffentlichungSichelzellkrankheit
USAForschung und klinische Studien
HLH bei Kindern: Behandlung mit Ruxolitinib erwies sich in einer kleinen Studie als sicher
In den USA wurde bei Kindern mit HLH (hämophagozytische Lymphohistiozytose) eine Behandlung mit Ruxolitinib zum Einnehmen erprobt.
Begutachtete VeröffentlichungHLH
FrankreichForschung und klinische Studien
Noonan-Syndrom: Cholesterinsenker Simvastatin zeigte in Phase-3-Studie keinen Nutzen für das Wachstum
In Frankreich wurde bei Kindern mit Noonan-Syndrom Simvastatin mit einem Scheinmedikament verglichen.
Begutachtete VeröffentlichungNoonan
WeltweitForschung und klinische Studien
NMOSD: Obinutuzumab beta verringerte in einer Phase-3-Studie die Schübe deutlich
An der in China durchgeführten Studie nahmen 91 Menschen mit AQP4-Antikörpern teil.
Begutachtete VeröffentlichungNMOSD
EuropaForschung und klinische Studien
Carglumsäure als Langzeitbehandlung bei Methylmalon- und Propionazidämie: Alltagsdaten aus Europa
In sieben europäischen Ländern wurden 58 Betroffene aus 34 Zentren begleitet.
Begutachtete VeröffentlichungMMA
WeltweitForschung und klinische Studien
Turner-Syndrom: Wachstumshormon einmal pro Woche in Phase-3-Studie so wirksam wie tägliche Spritzen
Bei Mädchen mit Turner-Syndrom wurde ein Wachstumshormon getestet, das einmal pro Woche gespritzt wird.
Begutachtete VeröffentlichungTurner-Syndrom
USAForschung und klinische Studien
Galaktosämie: Früh begonnene Sprachförderung bei Babys wirksamer als die übliche Versorgung
Bei Galaktosämie sind Sprech- und Sprachprobleme häufig.
Begutachtete VeröffentlichungGalaktosämie
EuropaForschung und klinische Studien
Zwei Jahre Verlaufskontrolle bei myotoner Dystrophie Typ 1: Verfettung der Beinmuskeln mit MRT messbar
In Belgien wurden 30 Erwachsene mit DM1 und 30 gesunde Menschen zwei Jahre lang begleitet.
Begutachtete VeröffentlichungMyotone Dystrophie
WeltweitForschung und klinische Studien
PAH: Ralinepag einmal täglich zum Einnehmen senkte in einer Phase-3-Studie das Risiko einer Verschlechterung
An der Studie nahmen 687 Erwachsene mit PAH teil.
Begutachtete VeröffentlichungPAH