Seltene Erkrankungen
Neue Behandlungen, Forschung und Gesundheitspolitik aus aller Welt und aus der Türkei – jeweils mit Quelle und Evidenzstufe.
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InternationalForschung und klinische Studien
Die im NEJM veröffentlichte HAELO-Studie untersuchte Lonvoguran Ziclumeran beim hereditären Angioödem.
ChinaForschung und klinische Studien
In China erhielten 12 Patientinnen und Patienten im Alter von 5 bis 18 Jahren eine Gentherapie in ein Auge.
TürkeiForschung und klinische Studien
Am Stadtkrankenhaus Gaziantep wurden 27 Kinder untersucht.
InternationalForschung und klinische Studien
Acht Fachärztinnen und Fachärzte haben einen Leitfaden für plötzliche Krisen bei der Ahornsirupkrankheit erstellt.
WeltweitForschung und klinische Studien
Die Studie wurde in 25 Ländern mit 321 Menschen mit mittelschwerem oder schwerem Lupus durchgeführt.
TürkeiForschung und klinische Studien
Zwei Zentren in Istanbul werteten die Unterlagen von 50 Kindern mit der Diagnose GA1 aus.
TürkeiForschung und klinische Studien
In Cerrahpaşa wurden 6 Kinder mit mild verlaufender Citrullinämie Typ 1 über lange Zeit beobachtet.
TürkeiForschung und klinische Studien
An der Ege-Universität wurden 39 Kinder mit aplastischer Anämie untersucht, die zwischen 2004 und 2024 betreut wurden.
TürkeiForschung und klinische Studien
In der Türkei wurden 76 Patientinnen und Patienten in 6 Zentren untersucht.
TürkeiForschung und klinische Studien
Untersucht wurden die Besuche in einer Kindernotaufnahme in Istanbul zwischen 2016 und 2025.
EuropaForschung und klinische Studien
In einer europäischen Studie erhielten Patientinnen und Patienten mit CIDP zusätzlich zu IVIg entweder hochdosiertes Steroid oder ein Placebo.
IsraelForschung und klinische Studien
In Israel wurden die Unterlagen von 14 Menschen mit Williams-Syndrom ausgewertet, die wegen Angst oder Depression Medikamente erhielten.
WeltweitForschung und klinische Studien
Es wurden 11 Studien, die eine ins Auge gegebene Gentherapie bei Chorioideremie untersuchten, gemeinsam ausgewertet.
TürkeiForschung und klinische Studien
In der Türkei wurden die Daten von 963 Kindern mit FMF (familiäres Mittelmeerfieber) aus 15 Zentren ausgewertet.
InternationalForschung und klinische Studien
Die Ergebnisse einer Phase-3-Studie mit Denecimig, das unter die Haut gespritzt wird, bei Hämophilie A wurden veröffentlicht.
WeltweitForschung und klinische Studien
Die abschließenden Ergebnisse der Enzymtherapie Olipudase alfa bei Erwachsenen mit saurem Sphingomyelinase-Mangel wurden veröffentlicht.
TürkeiForschung und klinische Studien
An der Çukurova-Universität wurden die Daten von Kindern mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie ausgewertet.
InternationalForschung und klinische Studien
Die in The Lancet veröffentlichte NIMBLE-Studie untersuchte Cemdisiran bei Myasthenia gravis.
WeltweitForschung und klinische Studien
Bei Kindern mit Alagille-Syndrom wurden Fettablagerungen in der Haut untersucht.
WeltweitForschung und klinische Studien
In Australien wurde 6 Menschen mit fortgeschrittener RP ein Medikament per Spritze in 12 Augen gegeben.