Maladies rares
Nouveaux traitements, recherche et politiques de santé dans le monde et en Turquie. Chacune avec sa source et son niveau de preuve.
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InternationalRecherche et essais cliniques
L'étude HAELO, publiée dans le NEJM, a évalué le lonvoguran ziclumeran dans l'angio-œdème héréditaire.
ChineRecherche et essais cliniques
En Chine, 12 patients âgés de 5-18 ans ont reçu une thérapie génique dans un seul œil.
TurquieRecherche et essais cliniques
L'hôpital municipal de Gaziantep a étudié 27 enfants.
InternationalRecherche et essais cliniques
Huit médecins spécialistes ont préparé une feuille de route pour les crises soudaines de la leucinose (maladie du sirop d'érable).
MondeRecherche et essais cliniques
L'étude a été menée dans 25 pays auprès de 321 patients atteints de lupus modéré ou sévère.
TurquieRecherche et essais cliniques
Deux centres d'Istanbul ont étudié les dossiers de 50 enfants ayant reçu un diagnostic de GA1 (acidurie glutarique).
TurquieRecherche et essais cliniques
À Cerrahpaşa, 6 enfants ayant un diagnostic de citrullinémie de type 1 à évolution légère ont été suivis pendant longtemps.
TurquieRecherche et essais cliniques
À l'université Ege, 39 enfants atteints d'aplasie médullaire suivis entre 2004–2024 ont été étudiés.
TurquieRecherche et essais cliniques
En Turquie, 76 patients ont été étudiés dans 6 centres.
TurquieRecherche et essais cliniques
Les passages aux urgences pédiatriques d'un hôpital d'Istanbul entre 2016–2025 ont été étudiés.
EuropeRecherche et essais cliniques
Dans une étude menée en Europe, des patients atteints de PIDC (polyradiculonévrite inflammatoire démyélinisante chronique) ont reçu des IgIV avec des corticoïdes à forte dose ou un placebo.
IsraëlRecherche et essais cliniques
En Israël, les dossiers de 14 personnes atteintes du syndrome de Williams et traitées par médicament pour une anxiété ou une dépression ont été étudiés.
MondeRecherche et essais cliniques
11 études sur la thérapie génique administrée dans l'œil dans la choroïdérémie ont été analysées ensemble.
TurquieRecherche et essais cliniques
En Turquie, les données de 963 enfants atteints de FMF (fièvre méditerranéenne familiale) suivis dans 15 centres ont été étudiées.
InternationalRecherche et essais cliniques
Les résultats d'une étude de phase 3 sur le denecimig, administré sous la peau dans l'hémophilie A, ont été publiés.
MondeRecherche et essais cliniques
Les résultats finaux de l'olipudase alfa, une enzymothérapie, chez des adultes ayant un déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) ont été publiés.
TurquieRecherche et essais cliniques
À l'université de Çukurova, les dossiers d'enfants atteints de dystrophie musculaire des ceintures ont été étudiés.
InternationalRecherche et essais cliniques
L'étude NIMBLE, publiée dans The Lancet, a évalué le cemdisiran dans la myasthénie (myasthenia gravis).
MondeRecherche et essais cliniques
Les dépôts graisseux de la peau (xanthomes) ont été étudiés chez des enfants atteints du syndrome d'Alagille.
MondeRecherche et essais cliniques
En Australie, 6 personnes atteintes de RP (rétinite pigmentaire) avancée ont reçu un médicament par injection dans 12 yeux.