Ritka betegségek
Új kezelések, kutatások és egészségpolitika a világból és Törökországból. Mindegyik forrással és bizonyítéki szinttel.
172 hír · 2/9. oldal
FranciaországKutatások és klinikai vizsgálatok
Franciaországban Noonan-szindrómás gyermekeknél hasonlították össze a szimvasztatint és a placebót.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
A Kínában végzett vizsgálatban 91, AQP4-antitestre pozitív beteg vett részt.
USAÚj kezelések és engedélyek
Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) augusztus 5-én kelt, 2026-os levelében engedélyezte az oveporexton tablettát.
EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
Hét európai ország 34 központjában 58 beteget követtek.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Turner-szindrómás lányoknál hetente egyszer adott növekedési hormont próbáltak ki.
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Galaktozémiában gyakoriak a beszéd- és nyelvi problémák.
EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
Belgiumban 30 felnőtt DM1-beteget és 30 egészséges személyt követtek két évig.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
A vizsgálatban 687, PAH-val (pulmonális artériás hipertóniával) diagnosztizált felnőtt vett részt.
KínaKutatások és klinikai vizsgálatok
Kínában 6 csecsemőkori kezdetű Pompe-betegségben szenvedő gyermek egyszeri adag génterápiát kapott.
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
175 Prader–Willi-szindrómás személynél hasonlították össze az orrspray formájában adott karbetocint a placebóval.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
26 Kennedy-betegségben szenvedő felnőttet követtek legfeljebb 18 hónapig, hathavonta végzett egésztest-izom-MR-rel.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Az ampreloxetin-vizsgálatban 73 MSA-s (multiszisztémás atrófiás) személy vett részt, akiknek vérnyomása felálláskor leesik.
EUÚj kezelések és engedélyek
Az Európai Bizottság engedélyezte a nerandomilastot.
EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
Három ország 130 PAP-betegének (pulmonális alveoláris proteinózis) 20 éves adatait hasonlították össze.
Egyesült Királyság és EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
A JAMA folyóiratban megjelent TOPaZ vizsgálat két gyógyszer együttes alkalmazását vizsgálta osteogenesis imperfectában („üvegcsontbetegségben”) szenvedő felnőtteknél.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Súlyos von Willebrand-betegségben szenvedő 25 gyermekkel végeztek 3-as fázisú vizsgálatot.
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Az USA-ban 15, kortizonra nem reagáló felnőtt DBA-s (Diamond–Blackfan-anaemiás) betegnél próbálták ki a bitopertint.
EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
Franciaországban hat AADC-hiányos beteg az agy mindkét oldalába génterápiát kapott.
USAÚj kezelések és engedélyek
Az amerikai gyógyszerhatóság (FDA) engedélyezte az exagamglogene autotemcelt 2 év feletti gyermekek számára.
EUÚj kezelések és engedélyek
Az Európai Bizottság engedélyezte az SMA kezelésére a gerincvelői folyadékba adott onasemnogene abeparvovecet.