Ritka betegségek
Új kezelések, kutatások és egészségpolitika a világból és Törökországból. Mindegyik forrással és bizonyítéki szinttel.
106 hír · 3/6. oldal
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
A vizsgálatot 25 országban, 321 közepesen súlyos vagy súlyos lupusos (SLE) beteg bevonásával végezték.
EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
Egy európai vizsgálatban CIDP-s betegek IVIg mellett nagy dózisú szteroidot vagy placebót kaptak.
IzraelKutatások és klinikai vizsgálatok
Izraelben 14, szorongás vagy depresszió miatt gyógyszert szedő, Williams-szindrómás ember adatait tekintették át.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Choroideraemiában a szembe adott génterápiát vizsgáló 11 tanulmányt elemeztek együttesen.
NemzetköziKutatások és klinikai vizsgálatok
Megjelentek a bőr alá adott denecimiggel hemofília A-ban végzett, 3-as fázisú vizsgálat eredményei.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Megjelentek az olipudáz alfa enzimpótló kezelés végső eredményei savi szfingomielináz-hiányban (ASMD) szenvedő felnőtteknél.
NemzetköziKutatások és klinikai vizsgálatok
A The Lancetben megjelent NIMBLE-vizsgálat a cemdisirant vizsgálta myasthenia gravisban.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Alagille-szindrómás gyermekeknél a bőrben kialakuló zsírlerakódásokat (xanthomákat) vizsgálták.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Ausztráliában 6, előrehaladott retinitis pigmentosában (RP) szenvedő ember 12 szemébe juttattak gyógyszert injekcióval.
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Az USA-ban egy 20 hónapos, Hurler-szindrómás kisfiú kísérleti génterápiát kapott.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Egy hipofoszfatáziát vizsgáló nemzetközi programban 22 ország 196 betege vett részt.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
A 3-as fázisú vizsgálatba 270, 2–55 éves beteget vontak be.
EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
Az Európai Reumatológiai Liga (EULAR) frissítette a Behçet-kór kezelésére vonatkozó ajánlásait.
USA és Egyesült KirályságKutatások és klinikai vizsgálatok
A gyógyszert deréktájon végzett szúrással (lumbálpunkcióval) juttatják a gerincvelői folyadékba.
FranciaországKutatások és klinikai vizsgálatok
Franciaországban stabil állapotú, 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél vizsgálták az enzimpótló kezelés gyakoriságát.
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Az USA-ban egy korai fázisú vizsgálatban 6 felnőtt kapott génterápiát saját őssejtjeivel.
USAKutatások és klinikai vizsgálatok
Az USA-ban 9, II-es típusú GM1-gangliozidózisban szenvedő gyermek kapott egyszeri adag génterápiát vénásan.
Egyesült KirályságKutatások és klinikai vizsgálatok
Londonban 42, krónikus granulomatózus betegség miatt őssejt-átültetésen átesett gyermek adatait vizsgálták.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Megjelent egy nemzetközi vizsgálat, amely az őssejt-átültetés eredményeit gyűjtötte össze Morquio A-szindrómában.
OlaszországKutatások és klinikai vizsgálatok
Olaszországban hat, késő gyermekkorban kezdődő Krabbe-betegségben szenvedő beteg esett át őssejt-átültetésen.