Ritka betegségek
Új kezelések, kutatások és egészségpolitika a világból és Törökországból. Mindegyik forrással és bizonyítéki szinttel.
172 hír · 9/9. oldal
USAÚj kezelések és engedélyek
Az FDA engedélyezte a revakinagén taroretcelt a 2-es típusú makuláris teleangiectasia kezelésére.
EUÚj kezelések és engedélyek
Az Európai Bizottság engedélyezte az eplontersent.
Egyesült KirályságKutatások és klinikai vizsgálatok
Angliában egészségügyi nyilvántartásokból 89 piruvát-kináz-hiányos beteget azonosítottak.
EUÚj kezelések és engedélyek
Az EU feltételes engedélyt adott a szájon át szedhető belzutifánra.
USAÚj kezelések és engedélyek
Az amerikai gyógyszerhatóság (FDA) engedélyezte a szájon át szedhető mirdametinibet NF1-es betegeknél.
EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
Egy német vezetésű vizsgálatban, amelyben törökországi központok is részt vettek, legfeljebb 658 ARPKD-s beteg adatait elemezték.
EurópaKutatások és klinikai vizsgálatok
Egy 57 vascularis EDS-ben szenvedő felnőtt részvételével végzett vizsgálatban az irbezartánt tesztelték.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Az MT-ND4-génváltozathoz kötött LHON-ban szenvedő betegeknél egy génterápia hatását 5 éven át követték.
GlobálisKutatások és klinikai vizsgálatok
Hat országban, köztük Törökországban, 66 HoFH-s beteg két gyógyszert szedett egymás után.
EurópaDiagnózis és szűrés
Európában 37 szakosodott központ újraelemezte a diagnózis nélkül maradt ritka betegségek adatait.
USAÚj kezelések és engedélyek
Az amerikai gyógyszerhatóság engedélyezte a krinecerfont nevű gyógyszert a klasszikus CAH (congenitalis adrenalis hyperplasia) kezelésére.
USADiagnózis és szűrés
Az Egyesült Államokban, New York városában a csecsemőknél a sarokból vett vérmintás szűrés mellett genomszűrést is végeznek.