EU新しい治療と承認
EUで、大脳型副腎白質ジストロフィーの2〜12歳の男の子にレリグリタゾンが承認されました
欧州で、大脳型副腎白質ジストロフィーに対し、飲み薬のレリグリタゾンが承認されました。
医薬品の公的な承認X-ALD
希少疾患
最新情報
世界とトルコの新しい治療、研究、保健政策。それぞれに情報源とエビデンスレベルを示しています。
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米国新しい治療と承認
米国で、毛細血管拡張性運動失調症のバランス障害に対する初の薬レバセチルロイシンが承認されました
米国食品医薬品局（FDA）は、毛細血管拡張性運動失調症（A-T）のバランス障害と歩行障害に対して、レバセチルロイシンを承認しました。
医薬品の公的な承認A-T
米国新しい治療と承認
サンフィリッポ症候群A型で初の治療、レビスフリジーン エチスパルボベクがFDAの承認を受けました
FDA（米国食品医薬品局）は、サンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）の子どもに対し、レビスフリジーン エチスパルボベクを承認しました。
医薬品の公的な承認MPS IIIA
EU新しい治療と承認
EUで、レット症候群の行動面の症状にトロフィネチドが承認されました
欧州委員会は2026年8月20日、レット症候群に対するトロフィネチドを承認しました。
医薬品の公的な承認レット症候群
米国新しい治療と承認
糖原病Ia型で初の遺伝子治療、パリギラスジーン ブレカパルボベクが迅速承認されました
FDA（米国食品医薬品局）は、糖原病Ia型に対し、パリギラスジーン ブレカパルボベクを迅速承認の手続きで承認しました。
医薬品の公的な承認糖原病Ia型
米国新しい治療と承認
ナルコレプシー1型に対する飲み薬オベポレクストン、米国で承認の通知
FDA（米国食品医薬品局）は、2026年8月5日付の通知で、オベポレクストンの錠剤を承認しました。
医薬品の公的な承認ナルコレプシー1型
EU新しい治療と承認
EUで、特発性肺線維症（IPF）と進行性の肺線維症に飲み薬のネランドミラストが承認されました
欧州委員会は2026年7月15日、ネランドミラストを承認しました。
医薬品の公的な承認IPF
米国新しい治療と承認
米国で、鎌状赤血球症とサラセミアの遺伝子治療が2歳以上の子どもに拡大されました
米国食品医薬品局（FDA）は2026年7月1日、エキサガムグロジーン オートテムセルを2歳以上の子どもに承認しました。
医薬品の公的な承認鎌状赤血球症, サラセミア
EU新しい治療と承認
EUで、SMAに脊髄液へ一回投与する遺伝子治療が2歳以上に承認されました
欧州委員会は、SMA（脊髄性筋萎縮症）に対して脊髄液に投与するオナセムノゲン アベパルボベクを承認しました。
医薬品の公的な承認SMA
EU新しい治療と承認
EUで、マルスタシマブの承認がインヒビターのある血友病AとBに拡大されました
欧州委員会は、マルスタシマブの使用を、第VIII因子インヒビターのある血友病Aと、第IX因子インヒビターのある血友病Bの患者さんにも広げました。
医薬品の公的な承認血友病
米国新しい治療と承認
OTOF遺伝子による生まれつきの難聴に対する初めての遺伝子治療ルンソトゲン・パルベク、米国で承認
FDA（米国食品医薬品局）は、OTOF遺伝子が原因の重い難聴に対する初めての遺伝子治療を承認しました。
医薬品の公的な承認OTOF
米国新しい治療と承認
重症のLAD-I（免疫不全症）にマルネテグラジーン オートテムセルがFDAの承認を受けました
FDA（米国食品医薬品局）は、重症の白血球接着不全症I型（LAD-I）に対して、マルネテグラジーン オートテムセルを承認しました。
医薬品の公的な承認LAD-I
EU新しい治療と承認
EUで、TK2欠損症に飲み薬のドキセシチンとドキスリブチミンが承認されました
欧州委員会は2026年3月26日、TK2欠損症に対してドキセシチンとドキスリブチミンを含む薬を承認しました。
医薬品の公的な承認TK2欠損症
米国新しい治療と承認
ハンター症候群の神経系の症状に、チビデノフスプ アルファが迅速承認されました
FDA（米国食品医薬品局）は、ハンター症候群（MPS II）の子どもに対し、チビデノフスプ アルファを迅速承認の手続きで承認しました。
医薬品の公的な承認MPS II
米国新しい治療と承認
米国で、軟骨無形成症に週一回の注射ナベペグリチドが迅速承認
FDA（米国食品医薬品局）は、2026年2月27日にナベペグリチドという薬を迅速承認しました。
医薬品の公的な承認軟骨無形成症
米国新しい治療と承認
米国で、アルギナーゼ1欠損症の血中アルギニンを下げるペグジラルギナーゼが承認されました
米国食品医薬品局（FDA）は、アルギナーゼ1欠損症に対してペグジラルギナーゼを承認しました。
医薬品の公的な承認アルギナーゼ欠損
EU新しい治療と承認
EUで、遺伝性血管性浮腫の発作を防ぐドニダロルセンが承認されました
欧州委員会は2026年1月19日、遺伝性血管性浮腫の発作を防ぐドニダロルセンを承認しました。
医薬品の公的な承認HAE
EU新しい治療と承認
EUで、ニーマン・ピック病C型の神経系の症状にレバセチルロイシンが承認されました
欧州委員会は2026年1月19日、ニーマン・ピック病C型に対するレバセチルロイシンを承認しました。
医薬品の公的な承認NPC
EU新しい治療と承認
EUで、ウィスコット・アルドリッチ症候群の遺伝子治療エツベチジジーン オートテムセルが承認されました
欧州委員会は、ウィスコット・アルドリッチ症候群に対してエツベチジジーン オートテムセルを承認しました。
医薬品の公的な承認WAS
米国新しい治療と承認
サラセミアの貧血に対する飲み薬ミタピバット、米国で承認
FDA（米国食品医薬品局）は、αまたはβサラセミアのある成人の貧血の治療薬としてミタピバットを承認しました。
医薬品の公的な承認サラセミア