Nadir Hastalıklar
Dünyadan ve Türkiye'den yeni tedaviler, araştırmalar ve sağlık politikası. Her biri kaynağıyla ve kanıt düzeyiyle.
203 gelişme · sayfa 4/11
UluslararasıAraştırma ve klinik çalışmalar
NEJM'de yayımlanan HAELO çalışması, kalıtsal anjiyoödemde lonvoguran ziklumerani inceledi.
ÇinAraştırma ve klinik çalışmalar
Çin'de 5-18 yaş arası 12 hastaya tek gözden gen tedavisi yapıldı.
TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
Gaziantep Şehir Hastanesi 27 çocuğu inceledi.
UluslararasıAraştırma ve klinik çalışmalar
Sekiz uzman hekim, akçaağaç şurubu idrar hastalığında ani ataklar için bir yol haritası hazırladı.
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Çalışma 25 ülkede orta ya da ağır lupuslu 321 hastayla yapıldı.
TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
İstanbul'daki iki merkez, GA1 tanısı almış 50 çocuğun kaydını inceledi.
TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
Cerrahpaşa'da hafif seyirli sitrülinemi tip 1 tanılı 6 çocuk uzun süre izlendi.
TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
Ege Üniversitesi'nde 2004–2024 arası izlenen 39 aplastik anemili çocuk incelendi.
TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
Türkiye'de 6 merkezde 76 hasta incelendi.
TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
İstanbul'da bir çocuk acil servisine 2016–2025 arasında yapılan başvurular incelendi. 25 MSUD hastasının 269 başvurusu değerlendirildi.
AvrupaAraştırma ve klinik çalışmalar
Avrupa'da yapılan bir çalışmada CIDP hastalarına IVIg ile birlikte yüksek doz steroid ya da plasebo verildi.
İsrailAraştırma ve klinik çalışmalar
İsrail'de kaygı ya da depresyon için ilaç alan 14 Williams sendromlu kişinin kayıtları incelendi.
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Koroideremide göze verilen gen tedavisini inceleyen 11 çalışma bir arada değerlendirildi.
TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
Türkiye'de 15 merkezden 963 FMF'li çocuğun verileri incelendi.
UluslararasıAraştırma ve klinik çalışmalar
Hemofili A'da deri altına yapılan denesimig ile faz 3 çalışmanın sonuçları yayımlandı.
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Asit sfingomiyelinaz eksikliği olan erişkinlerde enzim tedavisi olipudaz alfanın son sonuçları yayımlandı.
TürkiyeAraştırma ve klinik çalışmalar
Çukurova Üniversitesi'nde kavşak tipi kas distrofisi olan çocukların kayıtları incelendi.
UluslararasıAraştırma ve klinik çalışmalar
The Lancet'te yayımlanan NIMBLE çalışması, miyastenia gravis'te kemdisiranı inceledi.
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Alagille sendromlu çocuklarda deride yağ birikintileri incelendi.
KüreselAraştırma ve klinik çalışmalar
Avustralya'da ileri evre RP'li 6 kişinin 12 gözüne iğneyle ilaç verildi.