Choroby rzadkie
Nowe terapie, badania naukowe i polityka zdrowotna ze świata i z Turcji. Każda aktualność ze źródłem i poziomem dowodów.
203 aktualności · strona 4/11
MiędzynarodoweBadania naukowe i kliniczne
Opublikowane w NEJM badanie HAELO oceniało lonwoguran ziklumeran w dziedzicznym obrzęku naczynioruchowym.
ChinyBadania naukowe i kliniczne
W Chinach 12 pacjentów w wieku 5-18 lat otrzymało terapię genową do jednego oka.
TurcjaBadania naukowe i kliniczne
Szpital Gaziantep Şehir Hastanesi (szpital miejski w Gaziantepie) przebadał 27 dzieci.
MiędzynarodoweBadania naukowe i kliniczne
Ośmiu lekarzy specjalistów przygotowało plan postępowania w nagłych napadach choroby syropu klonowego.
ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Badanie przeprowadzono w 25 krajach z udziałem 321 pacjentów z umiarkowanym lub ciężkim toczniem.
TurcjaBadania naukowe i kliniczne
Dwa ośrodki w Stambule przeanalizowały dokumentację 50 dzieci z rozpoznaniem GA1.
TurcjaBadania naukowe i kliniczne
W Cerrahpaşa przez długi czas obserwowano 6 dzieci z cytrulinemią typu 1 o łagodnym przebiegu.
TurcjaBadania naukowe i kliniczne
Na Uniwersytecie Ege przeanalizowano dane 39 dzieci z niedokrwistością aplastyczną obserwowanych w latach 2004–2024.
TurcjaBadania naukowe i kliniczne
W Turcji w 6 ośrodkach przebadano 76 pacjentów.
TurcjaBadania naukowe i kliniczne
Przeanalizowano zgłoszenia na dziecięcy szpitalny oddział ratunkowy w Stambule z lat 2016–2025.
EuropaBadania naukowe i kliniczne
W badaniu przeprowadzonym w Europie pacjenci z CIDP otrzymywali IVIg razem z dużą dawką steroidu albo placebo.
IzraelBadania naukowe i kliniczne
W Izraelu przeanalizowano dokumentację 14 osób z zespołem Williamsa, które przyjmowały leki z powodu lęku lub depresji.
ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Łącznie oceniono 11 badań dotyczących terapii genowej podawanej do oka w choroideremii.
TurcjaBadania naukowe i kliniczne
W Turcji przeanalizowano dane 963 dzieci z FMF (rodzinną gorączką śródziemnomorską) z 15 ośrodków.
MiędzynarodoweBadania naukowe i kliniczne
Opublikowano wyniki badania fazy 3 dotyczącego podawanego podskórnie denecimigu w hemofilii A.
ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Opublikowano końcowe wyniki leczenia enzymatycznego olipudazą alfa u dorosłych z niedoborem kwaśnej sfingomielinazy.
TurcjaBadania naukowe i kliniczne
Na Uniwersytecie Çukurova przeanalizowano dokumentację dzieci z dystrofią mięśniową obręczowo-kończynową.
MiędzynarodoweBadania naukowe i kliniczne
Opublikowane w „The Lancet” badanie NIMBLE oceniało cemdisiran w miastenii (myasthenia gravis).
ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Badano złogi tłuszczowe w skórze u dzieci z zespołem Alagille'a.
ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
W Australii 12 oczu 6 osób z zaawansowanym barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP) otrzymało lek we wstrzyknięciu.