الأمراض النادرة

المستجدات

علاجات جديدة وأبحاث وسياسات صحية من حول العالم ومن تركيا، كلٌّ منها مع مصدره ومستوى الدليل.

المنطقةالكلتركياالعالم
الموضوعالكلعلاجات وموافقات جديدةSGK واسترداد التكاليفالأبحاث والتجارب السريريةالتشخيص والفحص المبكرالسياسات الصحية
الدليلالكلمنشور علمي محكّمموافقة رسمية على الدواءنتيجة أوليةبيان أو تنظيم رسميخبر صحفي

172 مستجدًا · الصفحة 7/9

الولايات المتحدةالسياسات الصحية

FDA الأمريكية تعلن مبادئ جديدة للأدلة في الأمراض الوراثية النادرة جدًا

أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) «مبادئ الأدلة للأمراض النادرة» الخاصة بالأمراض الوراثية التي يقل عدد مرضاها عادةً عن 1,000 مريض في الولايات المتحدة.

بيان أو تنظيم رسمي

الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة

توسيع الموافقة الأمريكية على concizumab لتشمل الهيموفيليا A و B دون مثبطات

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على concizumab، الذي سبق اعتماده للمرضى الذين لديهم مثبطات، للوقاية من النزف أيضًا لدى مرضى الهيموفيليا A و B الذين لا توجد لديهم مثبطات وتبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر.

موافقة رسمية على الدواءالهيموفيليا

الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة

الموافقة في الاتحاد الأوروبي على mirdametinib للأورام الليفية العصبية الضفيرية المرتبطة بـ NF1 غير القابلة للجراحة

لعلاج الأورام الليفية العصبية الضفيرية المرتبطة بـ NF1، منحت المفوضية الأوروبية موافقة مشروطة على mirdametinib.

موافقة رسمية على الدواءNF1

عالميالأبحاث والتجارب السريرية

علاج جيني حسّن السمع لدى 10 مرضى بفقدان سمع خلقي مرتبط بجين OTOF

في دراسة أجراها معهد كارولينسكا ومراكز في الصين، أُعطي 10 مرضى تتراوح أعمارهم بين 1 و24 عامًا علاجًا جينيًا في الأذن الداخلية يحمل نسخة سليمة وظيفيًا من جين OTOF.

منشور علمي محكّمOTOF

الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة

أول موافقة في الولايات المتحدة لبيلة الألكابتون: nitisinone يخفض حمض الهوموجنتيسيك في البول

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على nitisinone لخفض حمض الهوموجنتيسيك في البول لدى البالغين المصابين ببيلة الألكابتون.

موافقة رسمية على الدواءالبيلة الألكابتونية

المعلومات الواردة في هذه الصفحات للتثقيف العام فقط، ولا تغني عن الاستشارة الطبية. استشر طبيبك في قرارات التشخيص والعلاج. في حالات الطوارئ داخل تركيا، اتصل بالرقم 112.

يستند كل خبر إلى مصدر متاح للجميع، ويُصنَّف بحسب مستوى الدليل. لا إعلانات ولا أسماء تجارية للأدوية. مبادئنا العلمية

ترجم فريق التحرير في Doktorclub هذه الصفحة عن التركية.