Maladies rares
Nouveaux traitements, recherche et politiques de santé dans le monde et en Turquie. Chacune avec sa source et son niveau de preuve.
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FranceRecherche et essais cliniques
En France, la simvastatine a été comparée à un placebo chez des enfants atteints du syndrome de Noonan.
MondeRecherche et essais cliniques
L'étude, menée en Chine sur la NMOSD (maladie du spectre de la neuromyélite optique), a inclus 91 patients porteurs d'anticorps anti-AQP4.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
L'agence américaine des produits alimentaires et des médicaments a approuvé les comprimés d'oveporexton par une lettre datée du 5 août 2026.
EuropeRecherche et essais cliniques
Dans sept pays européens, 58 patients de 34 centres ont été suivis.
MondeRecherche et essais cliniques
Une hormone de croissance à injecter une fois par semaine a été testée chez des filles atteintes du syndrome de Turner.
États-UnisRecherche et essais cliniques
Les troubles de la parole et du langage sont fréquents dans la galactosémie.
EuropeRecherche et essais cliniques
En Belgique, 30 adultes atteints de DM1 et 30 personnes en bonne santé ont été suivis pendant deux ans.
MondeRecherche et essais cliniques
L'étude a inclus 687 adultes atteints d'HTAP (hypertension artérielle pulmonaire).
ChineRecherche et essais cliniques
En Chine, 6 enfants atteints de la maladie de Pompe à début infantile ont reçu une dose unique de thérapie génique.
États-UnisRecherche et essais cliniques
Chez 175 personnes atteintes du syndrome de Prader-Willi, la carbétocine en spray nasal a été comparée à un placebo.
MondeRecherche et essais cliniques
26 adultes atteints de la maladie de Kennedy ont été suivis par IRM des muscles du corps entier tous les six mois, pendant 18 mois au plus.
MondeRecherche et essais cliniques
L'étude sur l'ampréloxétine a inclus 73 personnes atteintes d'AMS (atrophie multisystématisée) dont la tension baisse quand elles se lèvent.
UENouveaux traitements et autorisations
La Commission européenne a approuvé le nérandomilast le 15 juillet 2026.
EuropeRecherche et essais cliniques
Les dossiers sur 20 ans de 130 patients atteints de PAP (protéinose alvéolaire pulmonaire) venant de trois pays ont été comparés.
Royaume-Uni et EuropeRecherche et essais cliniques
L'étude TOPaZ, publiée dans le JAMA, a testé l'association de deux médicaments chez des adultes atteints d'ostéogenèse imparfaite (maladie des os de verre).
MondeRecherche et essais cliniques
Une étude de phase 3 a été menée chez 25 enfants atteints de maladie de Willebrand sévère.
États-UnisRecherche et essais cliniques
Aux États-Unis, la bitopertine a été testée chez 15 adultes atteints d'ADB (anémie de Diamond-Blackfan) ne répondant pas à la cortisone.
EuropeRecherche et essais cliniques
En France, six patients atteints de déficit en AADC ont reçu une thérapie génique des deux côtés du cerveau.
États-UnisNouveaux traitements et autorisations
L'agence américaine du médicament (FDA) a approuvé le 1er juillet 2026 l'exagamglogène autotemcel pour les enfants de plus de 2 ans.
UENouveaux traitements et autorisations
La Commission européenne a approuvé l'onasemnogène abéparvovec administré dans le liquide céphalorachidien pour la SMA.