米国研究と臨床試験
トリーチャー・コリンズ症候群の赤ちゃんの集中治療データ:赤ちゃん103人を調査
米国の小児病院の集中治療室の記録が調べられました。
希少疾患
世界とトルコの新しい治療、研究、保健政策。それぞれに情報源とエビデンスレベルを示しています。
312件の最新情報 · 15/16ページ
米国研究と臨床試験
米国の小児病院の集中治療室の記録が調べられました。
トルコ研究と臨床試験
Hacettepe大学は、51年間に経過観察した網膜芽細胞腫の子ども491人を調べました。
トルコSGK(トルコ社会保障機構)と保険償還
SMA(脊髄性筋萎縮症)の子どもの治療に使われる薬が、新たにSGK(社会保障機構)の償還(保険による支払い)リストに加えられます。
国際研究と臨床試験
研究には、死亡のリスクが高いPAH(肺動脈性肺高血圧症)の患者172人が参加しました。
米国新しい治療と承認
FDA(米国食品医薬品局)は、血友病AまたはBの患者の出血を防ぐために、フィツシランを承認しました。
トルコ研究と臨床試験
トルコとエジプトの眼科医が、スタージ・ウェーバー症候群による眼圧の上昇(緑内障)がある子どもたちを調べました。
米国新しい治療と承認
米国の医薬品当局(FDA)は2025年3月26日、プラダー・ウィリー症候群の過剰な食欲(過食衝動)に対して、ジアゾキシド コリンの錠剤を承認しました。
トルコSGK(トルコ社会保障機構)と保険償還
Sağlık Uygulama Tebliği(SUT、保健実施通達)の改正により、16の薬がSGK(社会保障機構)の償還(保険による支払い)リストに加えられました。
トルコ研究と臨床試験
トルコの一つの施設で、1型ゴーシェ病の患者29人の記録が調べられました。
トルコ研究と臨床試験
トルコのアンタルヤの一施設で、MPS VI(ムコ多糖症VI型)と診断された子どもへの幹細胞移植の結果が発表されました。
トルコ研究と臨床試験
保健省の全国の健康記録が調べられました。
米国新しい治療と承認
FDA(米国食品医薬品局)は、黄斑部毛細血管拡張症2型(MacTel)に対して、レバキナジーン タロレトセルを承認しました。
EU新しい治療と承認
欧州委員会はエプロンテルセンを承認しました。
英国研究と臨床試験
イングランドの医療記録から、ピルビン酸キナーゼ欠損症の患者89人が見つかりました。
トルコ研究と臨床試験
Hemofili Dernekleri Federasyonu(血友病協会連合)によると、トルコでは臨床研究の中で、血友病の患者46人に遺伝子治療が行われました。
トルコ研究と臨床試験
Hacettepe大学は、1984年から2020年の間に診断された患者50人を調べました。
EU新しい治療と承認
EUは、飲み薬のベルズチファンを条件付きで承認しました。
米国新しい治療と承認
米国食品医薬品局(FDA)は、NF1(神経線維腫症I型)の患者に、飲み薬のミルダメチニブを承認しました。
欧州研究と臨床試験
ドイツが主導し、トルコの施設も参加した研究で、最大658人のARPKD(常染色体潜性(劣性)多発性嚢胞腎:腎臓にたくさんの嚢胞ができる生まれつきの病気)の患者が調べられました。
欧州研究と臨床試験
血管型EDS(エーラス・ダンロス症候群)の成人57人が参加した研究で、イルベサルタンが試されました。