Doenças raras
Novos tratamentos, investigação e política de saúde do mundo e da Turquia. Cada uma com a sua fonte e o seu nível de evidência.
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FrançaInvestigação e ensaios clínicos
Em França, a sinvastatina foi comparada com um placebo (substância sem efeito) em crianças com síndrome de Noonan.
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Participaram no estudo realizado na China 91 doentes com anticorpos anti-AQP4.
EUANovos tratamentos e aprovações
A agência norte-americana do medicamento (FDA) aprovou os comprimidos de oveporexton por carta datada de 5 de agosto de 2026.
EuropaInvestigação e ensaios clínicos
Foram seguidos 58 doentes de 34 centros em sete países europeus.
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Foi testada uma hormona de crescimento administrada uma vez por semana em raparigas com síndrome de Turner.
EUAInvestigação e ensaios clínicos
Na galactosemia, os problemas de fala e linguagem são frequentes.
EuropaInvestigação e ensaios clínicos
Na Bélgica, 30 adultos com DM1 e 30 pessoas saudáveis foram seguidos durante dois anos.
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Participaram no estudo 687 adultos com diagnóstico de HAP.
ChinaInvestigação e ensaios clínicos
Na China, 6 crianças com doença de Pompe de início infantil receberam uma dose única de terapia génica.
EUAInvestigação e ensaios clínicos
Em 175 pessoas com síndrome de Prader-Willi, a carbetocina administrada em spray nasal foi comparada com placebo.
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Foram seguidos 26 adultos com doença de Kennedy, com ressonância magnética (RM) muscular de corpo inteiro, de seis em seis meses, durante até 18 meses.
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Participaram no estudo da ampreloxetina 73 pessoas com AMS cuja tensão arterial baixa ao levantar-se.
UENovos tratamentos e aprovações
A Comissão Europeia aprovou o nerandomilaste a 15 de julho de 2026.
EuropaInvestigação e ensaios clínicos
Foram comparados os registos de 20 anos de 130 doentes com PAP de três países.
Reino Unido e EuropaInvestigação e ensaios clínicos
O estudo TOPaZ, publicado no JAMA, testou dois medicamentos em conjunto em adultos com a doença dos ossos de vidro.
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Foi realizado um estudo de fase 3 com 25 crianças com doença de von Willebrand (DvW) grave.
EUAInvestigação e ensaios clínicos
Nos EUA, a bitopertina foi testada em 15 adultos com anemia de Diamond-Blackfan (ADB) que não respondiam aos corticoides.
EuropaInvestigação e ensaios clínicos
Em França, seis doentes com deficiência de AADC receberam terapia génica nos dois lados do cérebro.
EUANovos tratamentos e aprovações
A agência norte-americana do medicamento (FDA) aprovou a 1 de julho de 2026 o exagamglogene autotemcel para crianças com mais de 2 anos.
UENovos tratamentos e aprovações
A Comissão Europeia aprovou o onasemnogene abeparvovec administrado no líquido cefalorraquidiano para a atrofia muscular espinhal.