Seltene Erkrankungen
Neue Behandlungen, Forschung und Gesundheitspolitik aus aller Welt und aus der Türkei – jeweils mit Quelle und Evidenzstufe.
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FrankreichForschung und klinische Studien
In Frankreich wurde bei Kindern mit Noonan-Syndrom Simvastatin mit einem Scheinmedikament verglichen.
WeltweitForschung und klinische Studien
An der in China durchgeführten Studie nahmen 91 Menschen mit AQP4-Antikörpern teil.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Oveporexton-Tabletten mit einem Zulassungsschreiben genehmigt.
EuropaForschung und klinische Studien
In sieben europäischen Ländern wurden 58 Betroffene aus 34 Zentren begleitet.
WeltweitForschung und klinische Studien
Bei Mädchen mit Turner-Syndrom wurde ein Wachstumshormon getestet, das einmal pro Woche gespritzt wird.
USAForschung und klinische Studien
Bei Galaktosämie sind Sprech- und Sprachprobleme häufig.
EuropaForschung und klinische Studien
In Belgien wurden 30 Erwachsene mit DM1 und 30 gesunde Menschen zwei Jahre lang begleitet.
WeltweitForschung und klinische Studien
An der Studie nahmen 687 Erwachsene mit PAH teil.
ChinaForschung und klinische Studien
In China erhielten 6 Kinder mit Pompe-Krankheit mit Beginn im Säuglingsalter eine einmalige Gentherapie.
USAForschung und klinische Studien
Bei 175 Menschen mit Prader-Willi-Syndrom wurde Carbetocin als Nasenspray mit Placebo verglichen.
WeltweitForschung und klinische Studien
Insgesamt 26 Erwachsene mit Kennedy-Krankheit wurden bis zu 18 Monate lang alle sechs Monate mit einer Ganzkörper-Muskel-MRT untersucht.
WeltweitForschung und klinische Studien
An der Studie mit Ampreloxetin nahmen 73 Menschen mit MSA teil, deren Blutdruck beim Aufstehen abfällt.
EUNeue Behandlungen und Zulassungen
Die Europäische Kommission hat Nerandomilast für Erwachsene mit IPF und mit fortschreitender Lungenfibrose zugelassen.
EuropaForschung und klinische Studien
Die Aufzeichnungen aus 20 Jahren von 130 Menschen mit PAP aus drei Ländern wurden verglichen.
Vereinigtes Königreich und EuropaForschung und klinische Studien
Die in JAMA veröffentlichte TOPaZ-Studie testete zwei Arzneimittel zusammen bei Erwachsenen mit Glasknochenkrankheit.
WeltweitForschung und klinische Studien
Mit 25 Kindern mit schwerem Von-Willebrand-Syndrom wurde eine Phase-3-Studie durchgeführt.
USAForschung und klinische Studien
In den USA wurde Bitopertin bei 15 Erwachsenen mit DBA getestet, die nicht auf Kortison ansprachen.
EuropaForschung und klinische Studien
In Frankreich erhielten sechs Patientinnen und Patienten mit AADC-Mangel eine Gentherapie in beide Seiten des Gehirns.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die US-Arzneimittelbehörde (FDA) hat Exagamglogen autotemcel für Kinder über 2 Jahren zugelassen.
EUNeue Behandlungen und Zulassungen
Die Europäische Kommission hat Onasemnogen-Abeparvovec zur Gabe in die Rückenmarksflüssigkeit bei spinaler Muskelatrophie zugelassen.