الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
بيانات العناية المركزة للرضّع المصابين بمتلازمة تريتشر كولينز: دراسة 103 رضّع
رُوجعت سجلات العناية المركزة في مستشفيات الأطفال في الولايات المتحدة.
الأمراض النادرة
علاجات جديدة وأبحاث وسياسات صحية من حول العالم ومن تركيا، كلٌّ منها مع مصدره ومستوى الدليل.
312 مستجدًا · الصفحة 15/16
الولايات المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
رُوجعت سجلات العناية المركزة في مستشفيات الأطفال في الولايات المتحدة.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
درست جامعة حاجت تبه (Hacettepe) حالات 491 طفلًا مصابًا بالورم الأرومي الشبكي تابعتهم على مدى 51 عامًا.
تركياSGK واسترداد التكاليف
سيُدرج دواء آخر يُستخدم في علاج الأطفال المصابين بضمور العضلات الشوكي (SMA) في قائمة السداد لدى SGK.
عالميالأبحاث والتجارب السريرية
شارك في الدراسة 172 مريضًا مصابًا بارتفاع ضغط الشريان الرئوي (PAH) ومعرّضين لخطر وفاة مرتفع.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على fitusiran للوقاية من النزف لدى مرضى الهيموفيليا A أو B.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
درس أطباء عيون من تركيا ومصر أطفالًا يعانون ارتفاع ضغط العين المرتبط بمتلازمة ستيرج-ويبر.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في 26 مارس 2025 على أقراص diazoxide choline لعلاج الشهية المفرطة في متلازمة برادر-ويلي.
تركياSGK واسترداد التكاليف
بموجب تعديل على بلاغ التطبيقات الصحية، أُدرج 16 دواءً في قائمة السداد لدى SGK (مؤسسة الضمان الاجتماعي التركية).
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
رُوجعت سجلات 29 شخصًا مصابين بداء غوشيه من النوع 1 في مركز واحد في تركيا.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
في مركز في أنطاليا، نُشرت نتائج زرع الخلايا الجذعية لدى أطفال مشخّصين بـMPS VI.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
جرى البحث في السجلات الصحية الوطنية التابعة للوزارة.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على revakinagene taroretcel لعلاج النوع 2 من توسع الشعيرات البقعي.
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
منحت المفوضية الأوروبية موافقتها على eplontersen.
المملكة المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
عُثر في السجلات الصحية في إنجلترا على 89 مريضًا بنقص بيروفات كيناز.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
وفقًا لاتحاد جمعيات الهيموفيليا، طُبِّق العلاج الجيني على 46 مريضًا بالهيموفيليا في تركيا في إطار دراسات سريرية.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
درست جامعة هاجيتبه 50 مريضًا شُخّصوا بين عامي 1984 و2020.
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
منح الاتحاد الأوروبي موافقة مشروطة على belzutifan الذي يؤخذ عن طريق الفم.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على mirdametinib الذي يؤخذ عن طريق الفم لمرضى الورام الليفي العصبي من النوع 1 (NF1).
أوروباالأبحاث والتجارب السريرية
دُرس ما يصل إلى 658 مريضًا بداء الكلى متعدد الكيسات الصبغي الجسدي المتنحي (ARPKD) في دراسة بقيادة ألمانيا شاركت فيها مراكز من تركيا أيضًا.
أوروباالأبحاث والتجارب السريرية
جُرّب irbesartan في دراسة شارك فيها 57 بالغًا مصابًا بمتلازمة إهلرز-دانلوس الوعائية (EDS).