Seltene Erkrankungen
Neue Behandlungen, Forschung und Gesundheitspolitik aus aller Welt und aus der Türkei – jeweils mit Quelle und Evidenzstufe.
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InternationalForschung und klinische Studien
Die Ergebnisse einer Phase-3-Studie mit Denecimig, das unter die Haut gespritzt wird, bei Hämophilie A wurden veröffentlicht.
WeltweitForschung und klinische Studien
Die abschließenden Ergebnisse der Enzymtherapie Olipudase alfa bei Erwachsenen mit saurem Sphingomyelinase-Mangel wurden veröffentlicht.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat die erste Gentherapie gegen schweren Hörverlust durch Veränderungen im OTOF-Gen zugelassen.
InternationalForschung und klinische Studien
Die in The Lancet veröffentlichte NIMBLE-Studie untersuchte Cemdisiran bei Myasthenia gravis.
WeltweitForschung und klinische Studien
Bei Kindern mit Alagille-Syndrom wurden Fettablagerungen in der Haut untersucht.
WeltweitForschung und klinische Studien
In Australien wurde 6 Menschen mit fortgeschrittener RP ein Medikament per Spritze in 12 Augen gegeben.
USAForschung und klinische Studien
In den USA erhielt ein 20 Monate alter Junge mit Hurler-Syndrom eine experimentelle Gentherapie.
WeltweitForschung und klinische Studien
Am Phase-3-Programm nahmen 196 Patientinnen und Patienten aus 22 Ländern teil.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die FDA hat Marnetegragen-Autotemcel für den schweren Leukozytenadhäsionsdefekt Typ I zugelassen.
WeltweitForschung und klinische Studien
An der Phase-3-Studie nahmen 270 Menschen im Alter von 2 bis 55 Jahren teil.
EUNeue Behandlungen und Zulassungen
Die Europäische Kommission hat ein Arzneimittel mit Doxecitin und Doxribtimin für den TK2-Mangel zugelassen.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die FDA hat Tividenofusp alfa im beschleunigten Verfahren für Kinder mit Hunter-Syndrom (MPS II) zugelassen.
EuropaForschung und klinische Studien
Die Europäische Allianz der Rheumatologie-Verbände (EULAR) hat ihre Behandlungsempfehlungen für Morbus Behçet aktualisiert.
USA und Vereinigtes KönigreichForschung und klinische Studien
Das Medikament wird mit einer Spritze im unteren Rücken in die Rückenmarksflüssigkeit gegeben.
WeltweitGesundheitspolitik
Der Tag der seltenen Erkrankungen am 28. Februar 2026 wurde unter der Koordination von EURORDIS mit dem Motto „Mehr, als Sie sich vorstellen können“ begangen.
FrankreichForschung und klinische Studien
In Frankreich wurde bei Menschen mit stabilem Morbus Gaucher Typ 1 der Abstand zwischen den Enzymtherapien untersucht.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die FDA hat dem Medikament Navepegritid eine beschleunigte Zulassung bei Achondroplasie erteilt.
USANeue Behandlungen und Zulassungen
Die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde (FDA) hat Pegzilarginase für den Arginase-1-Mangel zugelassen.
WeltweitDiagnose und Screening
DeepRare, ein von Forschenden in Shanghai entwickeltes KI-System, wurde in Nature veröffentlicht.
USAForschung und klinische Studien
In einer frühen Studie in den USA erhielten 6 Erwachsene eine Gentherapie mit ihren eigenen Stammzellen.