希少疾患

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世界とトルコの新しい治療、研究、保健政策。それぞれに情報源とエビデンスレベルを示しています。

地域すべてトルコ世界
テーマすべて新しい治療と承認SGK（トルコ社会保障機構）と保険償還研究と臨床試験診断とスクリーニング保健政策
エビデンスすべて査読付き論文医薬品の公的な承認予備的結果公的な発表・規制報道

45件の最新情報 · 2/3ページ

米国新しい治療と承認

SMAで2歳以上に髄腔内投与のオナセムノゲン アベパルボベク、米国で承認

FDA（米国食品医薬品局）は、SMN1遺伝子の変異が確認された2歳以上の子ども、若者、成人のSMA（脊髄性筋萎縮症）患者向けに、オナセムノゲン アベパルボベクを脊髄の管の中（髄腔内）に一回だけ投与する新しい剤形を承認しました。

医薬品の公的な承認SMA

米国新しい治療と承認

米国で、ループスによる腎臓の炎症にオビヌツズマブを承認

FDA（米国食品医薬品局）は、活動性のループス腎炎（全身性エリテマトーデスによる腎臓の炎症）のある成人に、標準治療に追加して使うオビヌツズマブを承認しました。

医薬品の公的な承認ループス（SLE）

米国新しい治療と承認

コンシズマブの米国承認、インヒビターのない血友病AとBにも拡大

FDA（米国食品医薬品局）は、以前はインヒビター（治療薬を妨げる抗体）のある患者向けに承認されていたコンシズマブを、12歳以上のインヒビターのない血友病AとBの患者の出血予防にも承認しました。

医薬品の公的な承認血友病

米国新しい治療と承認

血友病AとBでフィツシランが米国で承認

FDA（米国食品医薬品局）は、血友病AまたはBの患者の出血を防ぐために、フィツシランを承認しました。

医薬品の公的な承認血友病

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このページはDoktorclub編集部がトルコ語から翻訳しました。