ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Podawany dożylnie dapirolizumab pegol zmniejszył aktywność tocznia w badaniu fazy 3
Badanie przeprowadzono w 25 krajach z udziałem 321 pacjentów z umiarkowanym lub ciężkim toczniem.
Publikacja recenzowanaToczeń (SLE)
Choroby rzadkie
Aktualności
Nowe terapie, badania naukowe i polityka zdrowotna ze świata i z Turcji. Każda aktualność ze źródłem i poziomem dowodów.
106 aktualności · strona 3/6
EuropaBadania naukowe i kliniczne
W CIDP dodanie dożylnych dużych dawek steroidów do IVIg nie poprawiło istotnie powrotu do zdrowia
W badaniu przeprowadzonym w Europie pacjenci z CIDP otrzymywali IVIg razem z dużą dawką steroidu albo placebo.
Publikacja recenzowanaCIDP
IzraelBadania naukowe i kliniczne
Leczenie lęku i depresji w zespole Williamsa: poprawa u większości w serii 14 osób
W Izraelu przeanalizowano dokumentację 14 osób z zespołem Williamsa, które przyjmowały leki z powodu lęku lub depresji.
Publikacja recenzowanaWilliams
ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Terapia genowa w choroideremii: łączna analiza 11 badań wykazała niewielką poprawę widzenia
Łącznie oceniono 11 badań dotyczących terapii genowej podawanej do oka w choroideremii.
Publikacja recenzowanaChoroideremia
MiędzynarodoweBadania naukowe i kliniczne
Podawany podskórnie raz w tygodniu lub raz w miesiącu denecimig zmniejszył liczbę krwawień w hemofilii A w badaniu fazy 3
Opublikowano wyniki badania fazy 3 dotyczącego podawanego podskórnie denecimigu w hemofilii A.
Publikacja recenzowanaHemofilia
ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Olipudaza alfa u dorosłych z ASMD: zmniejszanie się śledziony i wątroby utrzymywało się w obserwacji trwającej do pięciu lat
Opublikowano końcowe wyniki leczenia enzymatycznego olipudazą alfa u dorosłych z niedoborem kwaśnej sfingomielinazy.
Publikacja recenzowanaNiemann-Pick A/B
MiędzynarodoweBadania naukowe i kliniczne
Podawany co trzy miesiące cemdisiran zmniejszył objawy miastenii w badaniu fazy 3
Opublikowane w „The Lancet” badanie NIMBLE oceniało cemdisiran w miastenii (myasthenia gravis).
Publikacja recenzowanaMG
ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
W zespole Alagille'a maraliksybat zmniejszył złogi tłuszczowe w skórze we wspólnej analizie dwóch badań
Badano złogi tłuszczowe w skórze u dzieci z zespołem Alagille'a.
Publikacja recenzowanaAlagille
ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
W zaawansowanym barwnikowym zwyrodnieniu siatkówki po raz pierwszy zastosowano u 6 osób światłoczułą cząsteczkę podawaną do oka
W Australii 12 oczu 6 osób z zaawansowanym barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP) otrzymało lek we wstrzyknięciu.
Publikacja recenzowanaRetinitis pigmentosa
Stany ZjednoczoneBadania naukowe i kliniczne
Eksperymentalna terapia genowa podana do płynu mózgowo-rdzeniowego w zespole Hurler: jedno dziecko obserwowane przez 5 lat
W Stanach Zjednoczonych 20-miesięczny chłopiec z zespołem Hurler otrzymał eksperymentalną terapię genową.
Publikacja recenzowanaMPS I
ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Efzimfotaza alfa w hipofosfatazji: korzystne wyniki u dzieci, u młodzieży i dorosłych nie osiągnięto głównego celu
W programie badań fazy 3 uczestniczyło 196 pacjentów z 22 krajów.
Wynik wstępnyHipofosfatazja
ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Sotyklestat w badaniu fazy 3 nie zmniejszył napadów z upadkami w zespole Lennoxa-Gastauta
W badaniu fazy 3 wzięło udział 270 osób w wieku od 2 do 55 lat.
Publikacja recenzowanaLennox-Gastaut
EuropaBadania naukowe i kliniczne
Zaktualizowano europejskie zalecenia dotyczące leczenia choroby Behçeta
Europejski Sojusz Stowarzyszeń Reumatologicznych (EULAR) zaktualizował zalecenia dotyczące leczenia choroby Behçeta.
Publikacja recenzowanaBehçet
Stany Zjednoczone i Wielka BrytaniaBadania naukowe i kliniczne
Eksperymentalny zorewunersen zmniejszył liczbę napadów w zespole Dravet we wczesnych badaniach
Lek podaje się do płynu mózgowo-rdzeniowego we wstrzyknięciu w okolicy lędźwiowej.
Publikacja recenzowanaZespół Dravet
FrancjaBadania naukowe i kliniczne
U pacjentów ze stabilną chorobą Gauchera terapia enzymatyczna podawana co 3–4 tygodnie może wystarczyć
We Francji zbadano u pacjentów ze stabilną chorobą Gauchera typu 1 odstępy między podaniami terapii enzymatycznej.
Publikacja recenzowanaGaucher
Stany ZjednoczoneBadania naukowe i kliniczne
Terapia genowa z użyciem komórek macierzystych w cystynozie: opublikowano pierwsze wyniki u 6 dorosłych
We wczesnym badaniu w Stanach Zjednoczonych 6 dorosłym podano terapię genową z użyciem ich własnych komórek macierzystych.
Publikacja recenzowanaCystynoza
Stany ZjednoczoneBadania naukowe i kliniczne
Jednorazowa terapia genowa w gangliozydozie GM1 typu II wypróbowana u 9 dzieci
W Stanach Zjednoczonych 9 dzieciom z gangliozydozą GM1 typu II podano dożylnie jednorazową dawkę terapii genowej.
Publikacja recenzowanaGM1
Wielka BrytaniaBadania naukowe i kliniczne
Długoterminowe wyniki po przeszczepieniu komórek macierzystych w przewlekłej chorobie ziarniniakowej: wysokie przeżycie, częste późne skutki
W Londynie zbadano 42 dzieci, którym przeszczepiono komórki macierzyste z powodu przewlekłej choroby ziarniniakowej.
Publikacja recenzowanaCGD
ŚwiatBadania naukowe i kliniczne
Przeszczepienie komórek macierzystych w zespole Morquio A: trzyletnie przeżycie 90,5 procent u 41 pacjentów w 9 ośrodkach
Opublikowano międzynarodowe badanie zbierające wyniki przeszczepień komórek macierzystych w zespole Morquio A.
Publikacja recenzowanaMorquio A
WłochyBadania naukowe i kliniczne
Przeszczepienie komórek macierzystych w chorobie Krabbego zaczynającej się w późnym dzieciństwie: wszystkie sześcioro dzieci żyje
We Włoszech sześciorgu pacjentom z chorobą Krabbego o późnym początku w dzieciństwie przeszczepiono komórki macierzyste.
Publikacja recenzowanaChoroba Krabbego