Doenças raras
Novos tratamentos, investigação e política de saúde do mundo e da Turquia. Cada uma com a sua fonte e o seu nível de evidência.
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UENovos tratamentos e aprovações
Na Europa, foi autorizada a leriglitazona, tomada por via oral, para a adrenoleucodistrofia cerebral.
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A agência norte-americana do medicamento (FDA) aprovou a levacetilleucina para as alterações do equilíbrio e da marcha na ataxia-telangiectasia (A-T).
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A FDA aprovou o rebisufligene etisparvovec para crianças com síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA).
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A Comissão Europeia aprovou a 20 de agosto de 2026 a trofinetida para a síndrome de Rett.
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Pela via de aprovação acelerada, a FDA aprovou o pariglasgene brecaparvovec para a glicogenose tipo Ia.
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A agência norte-americana do medicamento (FDA) aprovou os comprimidos de oveporexton por carta datada de 5 de agosto de 2026.
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A Comissão Europeia aprovou o nerandomilaste a 15 de julho de 2026.
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A agência norte-americana do medicamento (FDA) aprovou a 1 de julho de 2026 o exagamglogene autotemcel para crianças com mais de 2 anos.
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A Comissão Europeia aprovou o onasemnogene abeparvovec administrado no líquido cefalorraquidiano para a atrofia muscular espinhal.
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A Comissão Europeia alargou a utilização do marstacimab de modo a incluir também doentes com hemofilia A com inibidores do fator VIII e doentes com hemofilia B com inibidores do fator IX.
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A agência norte-americana do medicamento (FDA) aprovou a primeira terapia génica para a perda auditiva grave causada pelo gene OTOF.
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A FDA aprovou o marnetegragene autotemcel para a deficiência de adesão leucocitária tipo I grave.
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A Comissão Europeia aprovou a 26 de março de 2026 um medicamento para a deficiência de TK2 que contém doxecitina e doxribtimina.
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Pela via de aprovação acelerada, a FDA aprovou o tividenofusp alfa para crianças com síndrome de Hunter (MPS II).
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A FDA concedeu aprovação acelerada ao medicamento navepegritide a 27 de fevereiro de 2026.
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A FDA (agência norte-americana dos alimentos e medicamentos) aprovou, para o défice de arginase 1, a pegzilarginase.
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A Comissão Europeia aprovou a 19 de janeiro de 2026 o donidalorsen, que previne as crises de angioedema hereditário.
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A levacetilleucina, para a doença de Niemann-Pick tipo C, foi aprovada a 19 de janeiro de 2026 pela Comissão Europeia.
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A Comissão Europeia aprovou o etuvetidigene autotemcel para a síndrome de Wiskott-Aldrich.
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A FDA aprovou o mitapivat para tratar a anemia em adultos com talassemia alfa ou beta.