Doenças raras
Novos tratamentos, investigação e política de saúde do mundo e da Turquia. Cada uma com a sua fonte e o seu nível de evidência.
312 novidades · página 15/16
EUAInvestigação e ensaios clínicos
Foram analisados os registos de cuidados intensivos de hospitais pediátricos dos EUA.
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
A Universidade Hacettepe analisou 491 crianças com retinoblastoma seguidas ao longo de 51 anos.
TurquiaSGK e comparticipação
Mais um medicamento utilizado no tratamento de crianças com AME vai ser incluído na lista de comparticipação do SGK.
MundialInvestigação e ensaios clínicos
Participaram no ensaio 172 doentes com HAP e risco elevado de morte.
EUANovos tratamentos e aprovações
A FDA aprovou o fitusiran para prevenir hemorragias em doentes com hemofilia A ou B.
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Oftalmologistas da Turquia e do Egito estudaram crianças com tensão ocular elevada associada à síndrome de Sturge-Weber.
EUANovos tratamentos e aprovações
A FDA aprovou a 26 de março de 2025 os comprimidos de diazóxido colina para a fome excessiva na síndrome de Prader-Willi.
TurquiaSGK e comparticipação
Com uma alteração ao Comunicado de Aplicação em Saúde, foram incluídos 16 medicamentos na lista de comparticipação do SGK (Instituto de Segurança Social da Turquia).
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Foram analisados os registos de 29 pessoas com doença de Gaucher tipo 1 seguidas num único centro na Turquia.
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Num centro em Antália, foram publicados os resultados do transplante de células estaminais em crianças com diagnóstico de MPS VI.
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Foram analisados os registos nacionais de saúde do Ministério da Saúde.
EUANovos tratamentos e aprovações
Para a telangiectasia macular tipo 2, a FDA aprovou o revakinagene taroretcel.
UENovos tratamentos e aprovações
A Comissão Europeia aprovou o eplontersen.
Reino UnidoInvestigação e ensaios clínicos
Em Inglaterra, foram identificados nos registos de saúde 89 doentes com deficiência de piruvato cinase.
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
Segundo a Federação das Associações de Hemofilia, 46 doentes com hemofilia receberam terapia génica na Turquia em ensaios clínicos.
TurquiaInvestigação e ensaios clínicos
A Universidade Hacettepe estudou 50 doentes diagnosticados entre 1984 e 2020.
UENovos tratamentos e aprovações
A UE concedeu aprovação condicional ao belzutifano, tomado por via oral.
EUANovos tratamentos e aprovações
Em doentes com NF1, a agência norte-americana do medicamento (FDA) aprovou o mirdametinib, tomado por via oral.
EuropaInvestigação e ensaios clínicos
Num estudo liderado pela Alemanha, com a participação de centros da Turquia, foram estudados até 658 doentes com ARPKD.
EuropaInvestigação e ensaios clínicos
O irbesartano foi testado num estudo com 57 adultos com SED vascular.