الأمراض النادرة
علاجات جديدة وأبحاث وسياسات صحية من حول العالم ومن تركيا، كلٌّ منها مع مصدره ومستوى الدليل.
312 مستجدًا · الصفحة 7/16
الاتحاد الأوروبيعلاجات وموافقات جديدة
وافقت المفوضية الأوروبية في 26 مارس 2026 على دواء لعلاج نقص TK2 يحتوي على doxecitine و doxribtimine.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقة مُعجَّلة على tividenofusp alfa للأطفال المصابين بمتلازمة هنتر (MPS II).
أوروباالأبحاث والتجارب السريرية
حدّث التحالف الأوروبي لجمعيات أمراض الروماتيزم (EULAR) توصياته لعلاج داء بهجت.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
درس أطباء الأنف والأذن والحنجرة في جامعة حاجت تبه (Hacettepe) الأذن الداخلية لدى مرضى متلازمة CHARGE.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
درس 12 مركزًا في تركيا معًا حالات 69 مريضًا من 52 عائلة.
تركياالتشخيص والفحص المبكر
خضع 104 مرضى كانوا يُتابَعون للاشتباه بحمى البحر المتوسط العائلية (FMF) دون أن يؤكدها الاختبار الجيني لفحص بول أثناء نوبة ألم البطن.
تركياالتشخيص والفحص المبكر
في مستشفى إتليك المدينة في أنقرة، دُرست حالات 9 مرضى مصابين بعدم تحمّل الفركتوز الوراثي.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
نشرت جامعة تشاناكالي أونسكيز مارت حالات خمسة مرضى شُخِّصوا بـLAM خلال العامين الأخيرين.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
في سامسون، رُوجعت سجلات 69 طفلًا شُخِّصوا بداء بهجت.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
دُرست حالات 107 أطفال مصابين بنقص ميفالونات كيناز (MKD) في 25 مركزًا لروماتولوجيا الأطفال في تركيا.
الولايات المتحدة والمملكة المتحدةالأبحاث والتجارب السريرية
يُعطى الدواء بحقنة في أسفل الظهر إلى السائل الدماغي الشوكي.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
في جامعة أنقرة، تمت متابعة 8 مرضى مصابين بحماض الميثيل مالونيك على مراحل.
تركياالسياسات الصحية
قالت البروفيسورة الدكتورة هاجر دورموش تكتشه من الجمعية التركية لطب الأعصاب إن ما لا يقل عن 5 ملايين شخص في تركيا متأثرون بالأمراض النادرة، وإن التشخيص قد يتأخر من 5 إلى 8 سنوات.
عالميالسياسات الصحية
أُحيي يوم الأمراض النادرة في 28 فبراير 2026 بتنسيق من EURORDIS (المنظمة الأوروبية للأمراض النادرة) تحت شعار «أكثر مما يمكنك تخيّله».
فرنساالأبحاث والتجارب السريرية
دُرست في فرنسا الفترة الفاصلة بين جرعات العلاج الإنزيمي لدى مرضى داء غوشيه من النوع 1 المستقرة حالتهم.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
في مشروع RareBoost في إزمير، شُخِّص 70 مريضًا خلال نحو 2.5 سنة.
تركياالتشخيص والفحص المبكر
درست دراسة مخبرية في أنقرة العوامل التي تؤثر في نتيجة تحرّي نقص البيوتينيداز.
تركياالأبحاث والتجارب السريرية
في أرزنجان، أُجريت مقابلات وجهًا لوجه مع بالغين مصابين بالتهاب الشبكية الصباغي.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) دواء navepegritide موافقة مُعجَّلة في 27 فبراير 2026.
الولايات المتحدةعلاجات وموافقات جديدة
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقتها على علاج عوز الأرجيناز 1 بدواء pegzilarginase.